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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 多系统萎缩（MSA）是一种进行性和散发性的神经退行性疾病，其组织学特征是主要由α-突触核蛋白组成的胶质细胞质包涵体的出现。最近，补体介导的神经炎症已被认为是许多神经退行性疾病发病机制中的关键因素。我们使用已故患者和对照者的脑组织样本进行了针对多种补体的免疫组织化学/免疫荧光测定，以探索补体在MSA发病机制中的作用。在MSA大脑中，补体沉积在脑血管和髓鞘中显著增加。此外，还观察到由于血脑屏障（BBB）破坏导致的纤维蛋白原泄漏，以及C1q阳性小胶质细胞簇围绕MSA脑血管的存在。这些免疫组织化学/免疫荧光发现表明，补体激活和BBB破坏在MSA进展中发挥关键作用。总之，这些发现强调了补体介导的神经炎症在MSA发病机制中的重要性，并提供了潜在的治疗靶点，以减缓或阻止这种神经退行性疾病的进展。通过进一步研究和理解补体系统在MSA中的作用，科学家们可能能够开发出新的治疗策略，旨在调节或抑制补体活性，从而减缓疾病的进展并改善患者的生活质量。02月28日
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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 背景：在家族性多系统萎缩(MSA)中发现编码辅酶Q10(CoQ10)生物合成酶的COQ2功能受损变体，COQ2中的V393A与散发性MSA相关。此外，在MSA患者中证实CoQ10水平降低。方法：本研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期试验。MSA患者被随机分配(1:1)接受泛醌（1500mg/天）或安慰剂。主要疗效结局是48周时统一多系统萎缩评定量表(UMSARS)第2部分的变化。在所有完成至少一次疗效评估的患者中评估疗效（全分析集）。安全性分析包括至少完成一次研究药物给药的患者。本试验在UMIN-CTR(UMIN000031771)注册，其中MSA-01的药物名称用于指定泛醌。结果：在2018年06月26日至2019年05月27日期间，139例患者入组并随机分配至泛醌组(n=69)或安慰剂组(n=70)。共有131例患者被纳入全分析集（泛醌组63例；安慰剂组68例）。本研究符合主要疗效结局（UMSARS第2部分评分的最小二乘均值差异（-1.7[95%CI，-3.2至-0.2]；P=0.023））。泛醌组也显示出更好的次要疗效结局（Barthel指数、共济失调评估和评定量表和步行10m所需的时间）。可能与研究药物相关的不良事件发生率在泛醌组(n=15[23.8%])和安慰剂组(n=21[30.9%])之间相当。解释：与安慰剂相比，高剂量泛醌耐受性良好，导致UMSARS第2部分评分下降显著较小。2023年06月04日869
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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 说的啊，就是小脑型。 有尿失禁，走路不稳，说话不清楚，如何治疗？ 嗯，首先这个男性和女性要区别对待一下啊，这个男性的小便失禁呢，一般我不愿意用药物治疗，因为通常。 会引起前列腺的，这个用完药前列腺肿胀啊，特别是有前列腺肥大的患者，用完药以后就尿不出尿了，还得插尿管。 那么女性患者呢，可以用一些药物，比如睡前口服迷宁啊，也就是。 去氨加压速。 这个可以减少小便啊，迷宁也可以吃这个索利纳新，他这个索利纳新有一个不良反应就是口干啊。 走路不稳，没有很好的药物啊，特别是小脑型，没什么药物可吃，嗯，吃那些美多巴，什么金刚烷胺，普拉克索都没什么用。 丁螺环酮、坦度螺酮基本效果也很差。 走路不稳，最好是用精颅磁刺激和增强一个康复训练。 说话不清楚，也没有药可用啊。 建议用精颅磁刺激治疗。2023年03月18日97
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顾卫红医师 中日医院 神经科 呃，这个这个问题啊，他迪瑞林国内现在还呃没有上市的药啊，就是他迪瑞林还日本的，那么是这样，刚才我在BPT里讲到了呢，就是说嗯，M Mac的这个病人呢，他会有一个是小脑的问题，也有这个运动皮层的问题啊，那么从这个原理上来说呢，因为它玉林呢，它是兴奋运动皮层的，从原理上来说呢，它是有一定的作用，但是呢，我想它到底有多大作用，在MIC的病人呢，并没有做这个很严谨的一个临床实验来评估到底有多大的效果，所以现在呢，是这么一个状态。 他服用他迪瑞林的这个病人，你要这个服药之前，你要查一下甲状腺功能的哈，因为它确实是，是，就是叫促甲状腺激素释放激素的类似物，所以它对可能对甲状腺功能，呃，可能会有一定影响，所以你要，要这个服药之前要测一下，服药之后呢，你也要测一下啊，就是这个甲宫。2022年11月12日447
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顾卫红医师 中日医院 神经科 那么这个可以看到，呃，MCC型目前在吃丁螺环酮和辅酶Q，是能不能缓解症状发展，应该是这么讲啊，丁螺环酮呢，它本身呢是一种抗焦虑的药，那么呃，抗焦虑它有是一个对症的作用，它不是这个，呃，就是叫。 我前面讲到一些研究进展嘛，它是疾病修饰，所以疾病修饰呢，就是对疾病的病程呢，确实有它这个有作用，那么另外一类就是对症治疗，他应该丁螺环酮还处于这对症治疗有抗焦虑作用，同时呢，因为丁螺环酮呢，他为什么很多大夫呢，就是有一些大夫他愿意给他供给失调病人用的，因为它可以这个，呃，针对这个五羟色胺，认为小脑的这个神经递质五羟色胺，所以增强五羟色胺呢，可能对小脑的功能有一定的这个对症的作用，它是个对症治疗，但是它这个一直没有一个很严谨的临床实验来证实这件事情啊，所以它里面呢，我觉得它主要作用还是抗焦虑的作用，辅酶Q10呢，应该是属于一种神经保护的药，它是没有这个缓解症状发展的作用的啊，但是呢，因为大家知道辅酶Q10是这个，呃，提供能量的，因为你的任何的啊，身体的功能啊，你细胞的行驶功能都需要能量，所。 为了，呃，补充辅酶Q10呢，还是应该是有一定的作用的。 嗯。2022年11月12日50
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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 下面这个问题啊，帕金森叠加综合征。 现在吃美多巴？ 每次每日三次，森弗罗早一片，晚半片，金刚烷安半片，每天两次，可以吗？ 帕金森叠加综合征啊，这个到底叠加的是什么？这得搞清楚啊，过去把好多搞不清楚的病就简单的诊断为帕金森叠加哈。 那么我们都知道帕金森的三个核心症状啊，最基本的一个就是动作迟缓。 第二个呢，震颤，第三个肌肢体的肌肉强直啊。 嗯，如果你是这种强直型的。 不是，震颤型的。 呃，金刚烷胺可以改善强直啊，改善肌张力。 帕金森叠加综合征呢，就是有的类型还是比较严重的啊，它和帕金森病不一样，帕金森病呢，很有可能你吃这三种药物就控制的很好了。 但是帕金森叠加综合征啊，就不一定了，过去所谓的帕金森综合征，比如说多系统萎缩里面的这些类型啊，比如说小脑型的或者是。 帕金森型的多系统萎缩，进行性核上性麻痹啊。 啊，什么基底节，皮脂变性等等啊，这些过去都被认为是一个帕金森叠加啊，但是随着这个我们对疾病的认识的加深呢，我们越来越不喜欢用这个词汇了，我们直接叫疾病本身的名称啊，就是诊断本身疾病的这个名字啊，而不用症状去诊断。 那么你这个多系统萎缩呢2022年10月06日241
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戴昰旭医师 北京天坛医院 神经病学中心 今天有不少多系统萎缩患者来找我寻求入组干细胞治疗，在这里我要说明：1.干细胞治疗尚不成熟，效果和风险尚未完全明确，请慎重考虑！2.当前天坛医院开展的干细胞研究是针对缺血性脑血管病的。后续可能将要开展的项目，具体情况我并不了解，目前我尚未得到准确的消息。3.我会收集大家的联系方式转给我认识的干细胞项目研究人员，但是大家的情况是否适合入组未来即将开展的项目，我不知道，新的项目什么时候开展，研究人员会不会、什么时候会联系大家，我也不知道。4.我并不是治疗多系统萎缩的权威，如果来我院寻求诊治多系统萎缩和其他运动障碍性疾病，可以挂运动障碍疾病科门诊。5.近期工作特别繁忙，很难面面俱到，望大家谅解。戴昰旭2022年7月12日于北京2023年1月9日补充：研究人员今天告知我，只招募脑梗死患者，不需要招募多系统萎缩患者。所以多系统萎缩患者不能找我参加干细胞研究了。2022年07月12日790
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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 治疗。 这个问题啊，我应该在前期的节目给大家讲过多西统萎缩分两型，和小脑型和帕金森型。 呃，无论是哪一型，都没有特效的药物，所谓特效药，就是能够治愈治好，吃完了就跟正常人一样。 他只能是对症治疗，就是你有什么症状，给你解决什么问题啊，比如说你这个。 血压低啊，可以升压，吃这个曲奇多巴米多菌。 啊，这类的药物，中药有生脉饮啊。 小便的问题可以啊，尿频可以吃索利纳新啊。 呃，这类药物可以解决尿频的问题。 但是你要说走路不稳，四肢运动不协调，这个问题，吃药啊，什么药也解决不了，有的患者，呃，可能给开了这种叫美多巴啊，也就是多巴斯景。 这个药物其实对于多性萎缩的患者是比较差的啊，小脑型的不超过20%的人有效，而且那个疗效啊，也不是特别明显，吃上一段时间就一点效果没有了。 呃，所以我建议啊，这种小脑型的，现在呢。 通过我们的经验，对于这个神经调控，也就是经颅磁刺激治疗效果还是不错的啊，我们通过摸索对于小脑型的刺激参数啊，我们还是摸索出了一套方案，可以明显改善患者的这个供给失调，动作不协调。 够因障碍啊，这个睡眠大喊大叫，小便的问题都可以有一定的改善2022年07月10日349
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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 2022-06-2913:44:30来源：科技日报近日,灵北公司宣布,一项针对多系统萎缩(MSA)患者的全球性临床研究20058N(TALISMAN)将在中国和欧盟区域多家顶尖研究中心同步开展。TALISMAN是一项在相对早期的MSA患者中进行的观察性、前瞻性、多中心队列研究,将探索MSA患者的疾病进展和生物标志物。TALISMAN中国研究部分还将对统一多系统萎缩评分量表UnifiedMultipleSystemAtrophyRatingScale(UMSARS)中文版进行心理测量学验证。该研究获得的信息将支持MSA药物的开发,包括帮助确定临床试验的目标人群,以及更有效地评价治疗效果等。MSA是一种罕见的、进展迅速的散发性神经退行性疾病,美国和欧盟地区的患病率为2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森症状为突出症状的MSA)病例约占70%。在中国,MSA已纳入第一批罕见病目录,但目前缺乏流行病学数据。TALISMAN研究将帮助更好地了解该疾病在参与研究的中心所在国家或区域的流行病学情况。大多数患者被诊断为MSA时的年龄为50-60岁,出现症状后的平均生存期为6-10年。由于MSA很难确诊,一些患者在诊断方面通常需要经历一个漫长的过程。在欧洲和美国,一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病进展,制定了统一的MSA评定量表(UMSARS),以此作为MSA疾病进展的替代测量方法,该量表被认为是MSA临床评估的金标准。目前,UMSARS已经有多种语言版本,但UMSARS中文版尚未经过标准化方法进行验证,因此本研究将为中国参与到未来药物的全球同步研发打下基础。目前,TALISMAN研究已经在中国成功开启,第一个受试者的第一次访视(FirstPatientFirstVisit)也已于6月25日达成。在欧盟开展的TALISMAN研究将于2022年9月正式启动。“由于MSA病情复杂、进展迅速且对药物反应不佳,因此MSA在疾病管理上面临着诸多挑战。目前现有的MSA治疗干预局限于对症治疗,这未能解决神经退行性进程的问题,患者药物治疗的获益有限、而且不持久。”20058N(TALISMAN)研究中国区牵头研究者、北京协和医院崔丽英教授表示,“针对中国MSA患者开展的观察性、前瞻性、多中心的研究,将有助于加深我们对这一罕见病的了解,并帮助我们推进探索行之有效的临床治疗方案,期待未来可以最终帮助到患者延迟疾病临床进程,帮助他们以及看护者减轻负担,提升生活质量。”灵北中国药物开发副总裁璞澜琳(LoneBjergeBrandborg)表示:“灵北公司在脑部疾病领域有非常广阔和深厚的经验。创新是灵北实现研究转化、药物开发的核心。我们希望通过不懈努力,帮助中国患者恢复脑部健康,使每个人都能成为最好的自己,并与广大优秀的合作伙伴一同努力,为中国和全球患者不断带来健康和希望。”2022年07月02日1253
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