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王梦阳主任医师 医生集团-北京 首都医科大学三博脑科医院 2022-06-2913:44:30来源：科技日报近日,灵北公司宣布,一项针对多系统萎缩(MSA)患者的全球性临床研究20058N(TALISMAN)将在中国和欧盟区域多家顶尖研究中心同步开展。TALISMAN是一项在相对早期的MSA患者中进行的观察性、前瞻性、多中心队列研究,将探索MSA患者的疾病进展和生物标志物。TALISMAN中国研究部分还将对统一多系统萎缩评分量表UnifiedMultipleSystemAtrophyRatingScale(UMSARS)中文版进行心理测量学验证。该研究获得的信息将支持MSA药物的开发,包括帮助确定临床试验的目标人群,以及更有效地评价治疗效果等。MSA是一种罕见的、进展迅速的散发性神经退行性疾病,美国和欧盟地区的患病率为2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森症状为突出症状的MSA)病例约占70%。在中国,MSA已纳入第一批罕见病目录,但目前缺乏流行病学数据。TALISMAN研究将帮助更好地了解该疾病在参与研究的中心所在国家或区域的流行病学情况。大多数患者被诊断为MSA时的年龄为50-60岁,出现症状后的平均生存期为6-10年。由于MSA很难确诊,一些患者在诊断方面通常需要经历一个漫长的过程。在欧洲和美国,一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病进展,制定了统一的MSA评定量表(UMSARS),以此作为MSA疾病进展的替代测量方法,该量表被认为是MSA临床评估的金标准。目前,UMSARS已经有多种语言版本,但UMSARS中文版尚未经过标准化方法进行验证,因此本研究将为中国参与到未来药物的全球同步研发打下基础。目前,TALISMAN研究已经在中国成功开启,第一个受试者的第一次访视(FirstPatientFirstVisit)也已于6月25日达成。在欧盟开展的TALISMAN研究将于2022年9月正式启动。“由于MSA病情复杂、进展迅速且对药物反应不佳,因此MSA在疾病管理上面临着诸多挑战。目前现有的MSA治疗干预局限于对症治疗,这未能解决神经退行性进程的问题,患者药物治疗的获益有限、而且不持久。”20058N(TALISMAN)研究中国区牵头研究者、北京协和医院崔丽英教授表示,“针对中国MSA患者开展的观察性、前瞻性、多中心的研究,将有助于加深我们对这一罕见病的了解,并帮助我们推进探索行之有效的临床治疗方案,期待未来可以最终帮助到患者延迟疾病临床进程,帮助他们以及看护者减轻负担,提升生活质量。”灵北中国药物开发副总裁璞澜琳(LoneBjergeBrandborg)表示:“灵北公司在脑部疾病领域有非常广阔和深厚的经验。创新是灵北实现研究转化、药物开发的核心。我们希望通过不懈努力,帮助中国患者恢复脑部健康,使每个人都能成为最好的自己,并与广大优秀的合作伙伴一同努力,为中国和全球患者不断带来健康和希望。”2022年07月02日
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黄越主治医师 北京天坛医院 神经病学中心 多系统萎缩联盟总结了一份清单，列出了目前正在为MSA开发的30多种潜在治疗方法。下图将使您一目了然地了解它们在药物开发过程中的进展情况。为了帮助您找到更详细的信息，我们将列表分为临床试验阶段和实验室研究阶段。 欲了解多系统萎缩治疗管线药的新内容，请关注我们的公众号，也可联系曹大夫加入天坛MSA登记群，曹大夫：18811137578。1.2021年11月8日：灵北（Lundbeck）启动一项针对多系统萎缩的潜在新疗法的II期研究 2.2021年10月26日：梯瓦(Teva)和MODAG宣布就神经退行性疾病候选药物进行许可合作3.2021年10月19日：AlterityTherapeutics宣布扩大ATH4342期临床开发计划4.2021年10月15日：化合物ATH434可预防多系统萎缩小鼠模型中的α-突触核蛋白毒性5.2021年9月29日：弗洛里神经科学与心理健康研究所（FloreyInstituteofNeuroscienceandMentalHealth）发表由多系统萎缩联盟资助的研究6.2021年9月29日：Lupin在美国推出屈昔多巴胶囊7.2021年9月27日：Biohaven提供第3阶段试验和多系统萎缩(MSA)计划的更新8.2021年9月23日：InhibikaseTherapeutics获得美国国立卫生研究院的资助，用于评估IkT-148009治疗多系统萎缩9.2021年9月22日：ICBII宣布批准其关于血脑屏障渗透技术的第7项专利，使其针对阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和其他神经退行性疾病的药物的临床试验更加接近10.2021年9月15日：TheravanceBiopharma,Inc.宣布Ampreloxetine用于有症状的神经源性直立性低血压患者3期研究的结果11.2021年7月27日：ACImmune宣布战略收购行业领先的帕金森氏病疫苗候选者12.2021年7月15日：新出版物表明ATH434具有神经保护作用13.2021年7月1日：AlterityTherapeutics授予了一项针对主要神经退行性疾病（包括阿尔茨海默氏症和帕金森氏症）的新美国专利14.2021年6月23日：欧盟ATH4342期临床试验监管指南15.2021年6月11日：更新了关于Verdiperstat的问答16.2021年5月：Biohaven评估BHV-3241（Verdiperstat）疗效和安全性的研究更新17.2021年4月21日：ATH434保护脑细胞并改善帕金森病患者的运动功能18.2021年2月5日：Biohaven分享Verdiperstat的作用机制19.2020年12月23日：MODAG启动帕金森病中Anle138b的首次患者1b期试验20.2020年12月3日：基于c-Abl激酶在MSA神经变性中的关键作用的证明，抑制酶推进多系统萎缩(MSA)开发计划21.2020年11月16日：Alterity宣布用于治疗神经退行性疾病的下一代化合物(ATH434)的美国专利获批22.2020年11月6日：屈昔多巴初始维持剂量对神经源性直立性低血压患者治疗持久性的影响23.2020年11月6日：M-STAR，一项正在进行的针对具有多系统萎缩-基线特征的参与者的第3阶段研究(Verdiperstat)24.2020年10月27日：Alterity开始在bioMUSE研究(ATH434)中招募多系统萎缩患者25.2020年10月16日：IXICO和NYULangoneHealth签署协议，在多系统萎缩（西罗莫司）中开发新型成像标记物26.2020年9月24日：通过PD03AFFITOPE®和Anle138b靶向α-突触核蛋白可挽救多系统萎缩模型中的神经退行性病变：临床相关性27.2020年9月3日：多系统萎缩中特异性活性α-突触核蛋白免疫疗法PD01A和PD03A的1期随机试验28.2020年8月5日：MODAG成功完成其主要候选药物Anle138b的第一阶段研究，并从MichaelJ.Fox基金会获得额外的140万美元29.2020年8月4日：新数据独立证实并扩展了实验室发现并扩展了ATH434（PBT-434）的安全性30.2020年7月21日：Biohaven提前完成Verdiperstat治疗多系统萎缩的国际3期临床试验的注册31.2020年7月1日：AlterityTherapeutics与美国FDA的会议为ATH434（PBT-434）提供了开发途径32.2020年4月30日：MSA联盟博客–MSA干细胞注意事项33.2020年4月16日：MSA联盟博客–关于Verdiperstat临床试验的问答34.2020年4月14日：尼罗替尼未能预防多系统萎缩小鼠模型中的突触核蛋白病和细胞丢失。35.2020年3月18日：Biohaven的Verdiperstat获得治疗多系统萎缩的快速通道指定36.2020年1月21日：StealthBioTherapeutics启动SBT-272的首次人体研究37.2020年1月14日：欧盟委员会批准Alterity的主要候选药物(PBT-434)的孤儿指定38.2019年12月18日：MODAG启动Anle138b的首次人体1期临床试验39.2019年12月18日：尼罗替尼研究结果显示帕金森病患者应继续使用该药物40.2019年11月18日：FTY720-Mitoxy在多系统萎缩小鼠模型中减少突触核蛋白病和神经炎症，恢复行为和线粒体功能，并增加GDNF表达。(芬戈莫德)41.2019年11月4日：研究人员开始试验药物以减缓神经退行性疾病多系统萎缩(Exendin-4)的进展42.2019年10月5日：帕金森病疫苗显示出可喜的结果(PD01A)43.2019年8月2日：绿茶提取物对多系统萎缩(ECGC)没有显着益处MSA临床试验阶段用药如下：本文来源：MSATreatmentPipeline|MultipleSystemAtrophyCoalition撰稿：佚名编辑：杨青审校：曹凌晓2022年05月27日2013
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