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代喜平主任医师 广东省中医院 血液科 今天写这篇短文是基于骨髓增生异常综合征(MDS,为英文首字母缩写,下同)患者“朝秦暮楚”,在较短的时间内频繁更换门诊主治医生和治疗方案,导致临床疗效更为低下。那么,为什么要提高MDS患者治疗依从性?如何提高?我结合临床实践谈谈自己的认识。一、MDS是难治性血液疾病我们知道,MDS是一类高度异质性疾病,疾病谱系从“相对良性造血衰竭”跨越到“绝对恶性血液肿瘤”这样很大的范围,患者的发病机制、临床表现、实验室检查、疾病性质和危险程度、治疗目标和治疗方法存在巨大差异。1982年FAB(法美英三国国家首字母缩写)协作组提出以形态学为基础的分型,将MDS分为难治性贫血、伴环形铁粒幼红细胞增多性难治性贫血、原始细胞过多性难治性贫血、转化型原始细胞过多性难治性贫血、慢性粒单核细胞白血病5型。目前后两型已经分别划归为急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征/骨髓增值性肿瘤范畴,而前三型仍然保留在MDS范畴中。从FAB协作组对MDS的分型名称就可以看出,本病是一类非常难治性的疾病,临床疗效低下。目前除造血干细胞移植外,MDS尚不能被根治或治愈。虽然国内外有多种治疗MDS的药物如短效或长效促红细胞生成素、来那度胺、地西他滨、阿扎胞苷、罗特西普等,但这些药物的疗效甚为低下。研究显示,单独应用促红细胞生成素,或促红细胞生成素联合升白药物粒细胞集落刺激因子治疗,仅40%相对低危(骨髓原始细胞<5%,或IPSS低危组和中危1组,或IPSS-R积分≤3.5分)MDS患者获得治疗反应,即治疗前血红蛋白(Hb)<110g/L者治疗后增加≥15g/L,或与治疗前8周相比治疗后8周减少输注红细胞≥4单位。而且研究表明,对于输血需求低(每月<2单位红细胞)和血清促红细胞生成素水平低(<500mU/mL)的患者有74%的机会对促红细胞生成素产生治疗反应,而其他输血需求高和血清促红细胞生成素水平高的患者仅有7%的机会获得治疗反应,介于二者之间的患者(输血需求低和促红细胞生成素水平高,或者输血需求高和促红细胞生成素水平低)有23%的机会对对促红细胞生成素有治疗反应。一项针对相对低危、输血依赖5q缺失MDS患者的II期临床实验,应用来那度胺10mg/d,28天为一个周期,或10mg/d应用21天,28天为一个周期,入组148名患者,99名患者(67%)不再依赖输血,完全细胞遗传学反应率45%。这些患者与其他MDS研究组5q缺失的患者联合统计(168例),脱离输血的中位时间为2.2年(0.1-4.4年),大约有1/3脱离输血的患者在治疗3年后仍维持脱离输血,而其他患者最终复发,再次出现贫血和/或输血依赖,同时再次出现5q缺失。对于相对高危MDS患者,阿扎胞苷和地西他滨等去甲基化药物仅能取得20%-30%的完全缓解和部分缓解,且研究表明仅有阿扎胞苷治疗能获得延长生存期的优势(阿扎胞苷组中位生存期为24.5个月,常规治疗组为15个月),而地西他滨没有延长生存期的优势。总之,无论是相对低危MDS,还是相对高危MDS,上述药物治疗的疗效都非常有限,因此在临床实践中,我们往往会联合应用药物,包括中西医结合治疗以提高疗效或减轻毒副作用,但即便是这样,MDS的疗效仍然不高,期待将来有更高疗效药物问世,以已解决这一难题。二、MDS的药物疗效获得甚为缓慢MDS的治疗除造血干细胞移植能在短时间内获得疗效外,其他药物治疗的疗效要缓慢得多,即使出现了疗效也大多是不完全的疗效,用“千呼万唤始出来,犹抱琵琶半遮面”诗句来形容非常贴切。一项研究评估了促红细胞生成素在相对低危MDS患者中的有效性,这些患者无或中度输血依赖(≤4单位红细胞/8周),主要终点是第24周的红细胞反应。结果表明,促红细胞生成素治疗组的红细胞反应率为31.8%,安慰剂为4.4%(P<0.001);在RRC审查后,红细胞反应率分别为45.9%和4.4%(P<0.001)。另一项临床试验研究了达依泊汀α(一种长效促红细胞生成素)治疗相对低危MDS患者贫血的疗效。入选低输血需求和血清促红细胞生成素<500mU/mL的MDS患者147例,按2:1的比例随机分别接受达依泊汀α500ug每3周一次或安慰剂治疗,疗程为24周,然后再接受48周开放标签达依泊汀α治疗。结果显示:在第5-24周,与安慰剂相比,达依泊汀α组的输血发生率显著降低(36.1%对59.2%,P=0.008),红细胞反应率显著增加(14.7%对0%,P=0.016)。在48周的开放标签期内,81%患者的剂量频率从每3周一次增加到每2周一次;剂量频率增加与较高的红细胞反应率(34.7%)有关。总之,在相对低危MDS患者中,24周的达依泊汀治疗显著减少了输血并增加了红细胞反应率。对于相对高危MDS的治疗,常用的药物包括阿扎胞苷和地西他滨。一项3期开放标签试验中,358名患者被随机分配接受阿扎胞苷或常规治疗(包括最佳支持治疗、低剂量阿糖胞苷、强化疗),主要终点是总生存率。结果:中位随访21.1个月后,阿扎胞苷组中位总生存期为24.5个月,而常规治疗组为15.0个月(P=0.0001)。该研究表明,与常规治疗相比,阿扎胞苷治疗可提高相对高危MDS患者的生存期。该研究中阿扎胞苷的中位疗程数为9个周期(IQR4-15),每周期的中位时间为28天。可见相对高危MDS生存期的延长需要较长时间的阿扎胞苷治疗。一般来讲,应用短效或长效促红细胞生成素治疗相对低危MDS贫血,至少应在6-8周后判断无治疗反应;来那度胺治疗5q缺失的MDS,需要3-6月后判断无治疗反应;应用阿扎胞苷、地西他滨治疗相对高危MDS,前者需要6疗程,后者需要4疗程后判断无治疗反应。总之,MDS药物治疗的疗效获得甚为缓慢,这就要求患者应遵从医嘱,有足够的耐心静等疗效的到来。三、患者依从性是治疗的基石疾病的治疗需要医患双方的共同努力和密切配合,MDS的治疗也不例外,而且更为甚之。一方面医生需要对MDS有较为深入的研究,具备丰富的治疗经验,对患者的病情了如指掌,能够给予患者恰如其分的治疗,对治疗的效果作精准判断,以便及时高效调整治疗方案。另一方面,患者需要践行“我的疾病我做主”的理念,主动了解MDS疾病基本知识,具备相应的康复调养能力,积极与医生沟通自己的病情和治疗方案,系统记录病情变化、治疗方法、检验检查结果,遵从医嘱落实治疗和康养措施,做一名真真正正的内行患者。这样,医生的诊治与帮扶,通过调动患者能动因素,才能转化为内在的行动和执行力,以达成治疗目标!医患双方配合以患者依从性为前提,这一点在MDS诊治中尤为重要。由于MDS是一类慢性难治性血液疾病,除造血干细胞移植治疗外,药物治疗的效果通常不高且缓缓来迟,即使获得了疗效也大多是不全面的疗效,即完全缓解(骨髓和血常规基本正常)的患者比例低下,绝大部分患者的疗效仅仅是部分缓解、骨髓缓解、一系或多系血细胞数量提高而已。获得治疗反应(即至少达到血液学改善)的患者又往往面临疾病复发、进展、耐药等问题。这就要求患者具备高度的依从性,对治疗有足够的耐心,对疗效有充分的预期,密切配合医生落实诊疗计划和康养措施,而不是在短期内见不到疗效就频繁地更换医生和治疗方案。总之,MDS的治疗需要医患双方的耐心坚守,风雨之后方见晴天!02月07日 238 0 1
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2023年10月10日 63 0 1
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李登举主任医师 武汉同济医院 血液内科 1.口服小分子非肽类TPO-RA和rhTPO作用机制有无差别?目前国内上市的口服TPO-RA包括偶氮苯衍生物艾曲泊帕、海曲泊帕和噻唑衍生物阿伐曲泊帕。口服TPO-RA对JAK、STAT磷酸化的激活较弱,对AKT通路没有刺激作用。而rhTPO与TPO受体胞外段结合引起其构象改变,激活JAK/STAT、RAS/MAPK、PI3K/AKT下游信号通路,刺激多能造血干细胞、巨核祖细胞、多倍体巨核细胞的发育及成熟,促进血小板生成。2.口服小分子非肽类TPO-RA的作用仅仅局限于升血小板吗?艾曲泊帕、海曲泊帕还具有铁螯合作用,可减少铁过载,有助于改善器官及骨髓功能,但也要警惕长期服用也有导致铁缺乏的可能。TPO-RA开可以通过与造血干/祖细胞表面的TPO受体结合,促进造血干细胞增殖分化及多能造血祖细胞扩增;有研究TPO-RA兼有免疫调节、诱导免疫耐受的作用。3.注射用罗普司亭和口服TPO-RA有啥区别?罗普司亭是小分子拟肽类TPO-RA,已在美、欧、日等多个国家地区上市,用于治疗ITP、SAA等。国内的仿药也已经上市。4.口服小分子非肽类TPO-RA是餐前还是餐后服用最合适?艾曲泊帕和海曲泊帕分子结构中含有金属离子螯合基团,与抗酸药或含多价阳离子的其他产品(如奶制品和矿物质补充剂)合用时会显著降低药物暴露量,影响疗效,因此需与食物或其他药品至少间隔2h以上(空腹给药)。阿伐曲泊帕分子结构中不含金属离子螯合基团,不受饮食限制,可与餐同服,即便肝功能损害及轻中度肾功能损害患者,也无需调整剂量或者担心对疗效的影响,这是阿法曲波帕的优势,三者疗效谁强谁弱还缺乏头对头随机对照临床研究证实。5.使用升血小板药物治疗ITP多长时间有效?约1~2周起效,有效率达60%以上,常常需进行个体化维持治疗,这是因为引起血小板的原因大多比较复杂,至少包括了免疫破坏和生成减少两种主要因素,部分患者可能存在暂时没有暴露出来深层次的原因,如自身免疫性疾病、骨髓衰竭性疾病、或者是遗传因素。6.rhTPO或者TPO-RA这些升血小板药物有哪些值得关注的副作用?a)使用TPO-RA时,一定要重视动、静脉血栓事件的发生,尤其是有血栓/栓塞风险因素的患者为高发人群,使用前有必要进行血栓/栓塞的风险评估。使用TPO-RA治疗目的不是一定要使血小板计数达到正常水平,而是因人而异,达到个体相应的安全水平即可,如部分老年患者达到50×109/L就可以使患者获得很好的生活质量。b)艾曲泊帕及海曲泊帕较常见的不良反应是肝毒性,剂量调整期间建议肝功能要每2周检测1次,达到稳定剂量后,每月检测1次,肝功能损害的患者慎用。c)艾曲泊帕及海曲泊帕治疗还要注意白内障的监测。d)部分ITP患者在应用TPO-RA治疗期间出现骨髓网状纤维增生(MF-1级),骨髓纤维化与所应用TPO-RA的种类、剂量和疗程无关,绝大多数患者停用TPO-RA后骨髓纤维化可逆转,在启动TPO-RA治疗前,如果骨髓活检显示>MF-2级或胶原纤维增生,不推荐应用TPO-RA治疗。如MF-3级或胶原纤维增生,需停用TPO-RA。e)使用注射rhTPO或罗普司亭还要警惕药物中和抗体,虽然发生率极低,但也存在导致血小板反应丢失风险。7.升血小板药物剂量调整中的注意事项有哪些?因人而异,强调遵循个体化原则,每次调整剂量后,需观察2周,评估后再考虑是否继续调整剂量,当然血常规检测也要注意灵活,存在出血时,或者需要创伤性检查时随时评估。减量时建议首先降低剂量,再延长给药间隔,稳妥起见,在剂量调整期间,需密切监测血小板计数。治疗ITP时,若足剂量应用2周无效,应考虑停药或转换为另一种促血小板生成药物;治疗SAA、较低危MDS、CIT时;若足剂量应用2~3个月无效,考虑停药或转换为另一种促血小板生成药物。当然,更换药物的同时,要进一步查找引起血小板减少的原因,不要被一元论的传统思维模式拘束!8.血小板减少患者服药过程中网络咨询如何得到更佳的指导?初次问诊一定要简要复述一下病史:如患病时长,有没有其他疾病,出血情况怎么样?已经做了哪些检查等,尽可能详细一些,便于医生迅速掌握病情,即使是线下刚看过门诊的患者,也建议重复叙述一遍,因为医生面临的患者不止以为哟。反复核对是正确指导用药的大前提。由于血小板减少原因复杂,药物调整也因人而异,因此,建议每次文章列一个表格,手工画一个也是可以的哟。内容主要包括时间,血小板计数,最好从第一次就诊开始,用药情况,主要是激素、促进血小板生成的药物,其他辅助用药等。参考文献:促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识(2023年版)中华医学会血液学分会血栓与止血学组.中华血液学杂志.2023.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.07.002声明:血小板减少原因十分复杂,本科普文章仅仅作为参考,但不能以任何方式取代专业的医疗指导。建议一定要线下就诊,尤其是病情危重时!如对本科普内容有异议,请留言指正!如果内容涉及到侵权,也请留言联系我们!2023年10月08日 274 0 1
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2023年06月05日 373 0 0
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黄金波副主任医师 中国医学科学院血液病医院 血液内科 【罗特西普】一种晚期红细胞成熟剂,促进晚期红细胞成熟并释放入外周血,可以改善贫血。 【罗特西普适合征】不是所有类型骨髓增生异常综合征(MDS)均适合应用,目前仅低中危MDS-RS可考虑应用1. 2020年4月,罗特西普获批用于治疗低中危MDS伴环形铁粒幼红细胞增多(MDS-RS)或存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的MDS/骨髓增生性肿瘤患者的贫血(国内尚未获批准)。2. MDS-RS:MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。MDS-RS是MDS的一个亚型,包括MDS-RS-SLD和MDS-RS-MLD,特征为骨髓存在环形铁粒幼红细胞。 【参考用法】推荐起始剂量为1.0mg/kg,皮下注射,每3周1次(1.0mg/kg起始剂量至少连续给药2次(6周)后未达到红细胞输注负荷降低,则应将剂量增加至1.25mg/kg)。 【常见不良反应】大多数为轻中度一过性骨痛关节痛眩晕高血压高尿酸血症2023年03月19日 604 0 3
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2022年10月18日 631 1 7
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2022年10月08日 329 0 3
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张敏主任医师 武汉协和医院 血液科 罗特西普——MDS治疗新选择华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科张敏一、什么是MDS?骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞,以血细胞发育异常和难治性血细胞质/量异常为特征,且高风险向急性髓系白血病(AML)转化的、高度异质性恶性血液病。二、MDS临床表现是什么?MDS主要表现为病态造血或者无效造血:(1)成熟红细胞减少表现为不同程度的贫血;(2)成熟白细胞减少则表现为患者抵抗力下降、容易感染;(3)血小板减少表现为皮肤瘀点瘀斑、牙龈出血及脏器出血。虽然MDS的不同亚型间临床表现有所差别,但是几乎所有患者都会有不同程度的贫血,表现为乏力、心慌、困倦、活动能力下降等。总而言之,MDS的临床表现没有明显特异性。三、MDS的传统治疗手段?(1)对症支持治疗:成分输血、抗感染、祛铁治疗;(2)促造血治疗:可考虑用刺激因子如重组人促红素EPO(EPO水平低于500)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF,如较低危组患者出现粒细胞减少或者缺乏)、雄激素(如达那唑等);(3)免疫调节剂和/或免疫抑制剂:免疫调节药物,如沙利度胺及其二代衍生物———来那度胺对伴单纯5q-的MDS有较好的疗效,或者EPO水平超过500的非5q-综合征贫血患者可以考虑应用;还有免疫抑制剂如环孢素、ATG/ALG等;(4)表观基因组修饰(去甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨):阿扎胞苷和地西他滨能逆转抑癌基因启动子DNA过甲基化,上调抑癌基因的表达,从而改善症状和血细胞减少的程度,延缓MDS向AML的转化;(5)联合化疗:适合年龄低于60岁,高危组尤其是原始细胞明显增高的患者;(6)异基因造血干细胞移植:是目前唯一可能治愈MDS的疗法。按照IPSS-R预后评分系统,其中相对高危组病人首先应考虑移植,尤其是较年轻有合适供者、伴原始细胞增多和/或伴有预后不良染色体核型者。 四、罗特西普作用于MDS的作用机制?罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-β超家族配体结合,抑制体内异常升高的信号传导。促进晚期红细胞成熟并释放至外周血,可以有效改善贫血、减少输血需求。 五、罗特西普疗效如何?53%的低输血负担患者8周Hb升高≥1.5g/dL;高输血负担患者8周内输血减少≥4个单位,换言之,大部分患者能够升高血红蛋白,降低输血量,从而减轻铁过载。另外,小样本研究表明罗特西普可延缓MDS向白血病的转化的时间。六、罗特西普安全性如何?罗特西普最常见的不良反应为:轻中度的关节痛,骨痛,另外包括乏力、腹泻、虚弱、恶心和头晕等症状,这些不良事件的发生率一般随着时间的推移而下降。患者本身有高血压或者血栓风险如脾切除等,需要医生密切关注。七、罗特西普用法用量?使用罗特西普前应该评估血红蛋白水平,未输血情况下血红蛋白超过115g/L则不用罗特西普。罗特西普的推荐起始剂量为1mg/kg,每3周皮下注射一次。治疗期间,应根据患者对治疗的反应性(血红蛋白上升的水平和输血负荷情况)和未输血情况下的血红蛋白水平调整剂量(提升或者减低剂量、甚至停药)。罗特西普针剂0.25mg/支,线下药店原价,罗特西普与健客医院合作线上下单可8.5折。2022年10月03日 11416 1 6
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郭荣主任医师 郑大一附院 血液内科 1、移植适应症(1)年龄<65岁、较高危组MDS患者;(2)如下相对低危组患者需要移植:年龄<65岁、伴有严重血细胞减少(如粒缺、血小板小于30)、合并有骨髓纤维化(2-3级)、输血依赖、经去甲基化治疗无效、伴有不良预后遗传学异常(如-7、3q26重排、复杂核型、单体核型)、具有不良预后基因突变的如TP53、ASXL1、EZH2、ETV6、NRAS、RUNX1;年轻患者具有U2AF1、SBDS的较低危组患者。2、移植时机移植体检建议供受者均做PRA抗体检测及PRA抗体阳性时进行必要的干预;供者骨穿(建议供者行二代测序排除CHIP);患者行全面的免疫指标检测(风湿全套、血管炎指标、心磷脂抗体、HLA-B27、B糖蛋白等);常规造血干细胞移植合并症指数HCT-CI评分。具备移植仓后应尽早接受移植治疗。拟行异基因造血干细胞移植的患者,如骨髓原始细胞≥5%,在等待移植的过程中可应用化疗或去甲基化药物或者二者联合桥接异基因造血干细胞移植,但不应耽误移植的进行。如有仓位建议MDS患者直接进行移植;如MDS转白时可化疗后再进行异基因移植。2022年10月01日 1051 0 1
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徐瑞荣主任医师 山东中医药大学附属医院 血液病科 主诉:诊为MDS-EBI9月余。现病史:患者9月余前,体检发现血小板减少:3.410^9/L。遂就诊于临沂市人民医院,完善相关检查。予激素治疗。后就诊于齐鲁医院,诊为MDS-EBI。予达那唑、咖啡酸治疗。现为进一步治疗特来就诊。 现体力可,无明显出血,纳眠可,二便可。既往史:无。检查结果:血Rt示:单核比率:19.6% 单核:1.2610^9/L PLT:40-10^9/L (2022.8.26于外院)诊断:MDS-EBI处方:1.益髓颗粒10盒2.MDS方调焦三仙各15芦根30灵芝30淡竹叶9茯苓30小茴香9(14剂)3.膏方化岩方调人参200石斛200炮姜45鹿茸50龟板胶300木糖醇90方解:MDS方调方中加焦三仙健胃消食,芦根补阴泻热,灵芝活血补血,益气健脾。竹叶茯苓利尿祛湿。茴香暖胃行气止痛。膏方方中用石斛滋阴润燥,益胃生津。炮姜温胃散寒,健其脾胃。人参鹿茸龟板胶共同扶正固本,补其虚弱。木糖醇调和诸药。 定义:骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞分化及发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。 临床表现:典型症状骨髓增生异常综合征本身没有特征性的症状,当患者察觉到症状时,往往已经出现贫血、感染及出血等并发症,出现了相应的症状表现。①贫血相关症状几乎所有患者都有不同程度的贫血症状,如疲倦、虚弱、乏力等。②感染相关症状约60%的患者有中性粒细胞减少和功能低下,容易发生感染,约有20%的患者死于感染。③出血40%~60%的患者有血小板减少,可有出血症状。诊断: 必要条件:① 持续4个月一系或多系血细胞减少(如检出相关的细胞遗传学异常或外周血原始细胞增多,可直接诊断为骨髓增生异常综合征)② 排除其他可导致血细胞减少和发育异常的造血及非造血疾病主要标准:①骨髓涂片中红细胞系、粒细胞系、巨核细胞系发育异常细胞比例≥10%②环状铁粒幼红细胞占有核红细胞比例≥15%,或≥5%且同时伴有SF3B1突变③ 骨髓涂片原始细胞达5%~20%,或外周血涂片5%~20%④ 常规核型分析或FISH检出有诊断意义的染色体异常辅助标准:① 骨髓活检切片的形态学或免疫组化结果支持诊断②骨髓细胞的流式细胞术检测发现多个相关的表型异常,并提示红系和(或)髓系存在单克隆细胞群③基因测序检出相关基因突变,提示存在髓系细胞的克隆群体骨髓增生异常综合征的诊断需要同时满足两个必要条件和一个主要标准。对于符合必要条件、未达主要标准、存在输血依赖的大细胞性贫血等常见临床表现的患者,如符合≥2条辅助标准,诊断为疑似骨髓增生异常综合征。 治疗:治疗原则该病治疗以改善造血、提高生活质量以及减缓病情发展为主,唯一的根治方法是异基因造血干细胞移植。药物治疗是目前主要的治疗手段,主要包括免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物。由于骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异很大,需要制定个体化的治疗方案。目前医生主要根据修订的骨髓增生异常综合征国际预后积分系统(IPSS-R),对患者进行预后分组,并指导治疗。低危患者主要是改善造血、提高生活质量,采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。中高危患者主要是改善自然病程,采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。急性期治疗该病无明显急性期,通常需要在医生对患者进行预后分级后,设定个性化治疗方案。但如果患者出现严重出血或感染等情况导致突发的生命体征危急,须尽快到急诊科就诊。一般治疗主要为支持治疗,即严重贫血的时候需要输注红细胞;有出血症状的时候需要输注血小板;粒细胞减少或者缺乏的时候需要防治感染等。药物治疗由于个体差异大,用药不存在绝对的最好、最快、最有效,除常用非处方药外,应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。免疫调节剂:来那度胺或沙利度胺。对单纯5q和部分低危患者有效。长期应用常出现神经毒性等不良反应。·免疫抑制剂:抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或环孢素。可用于部分较低危患者。·去甲基化药物:阿扎胞苷(AZA)和地西他滨。可用于较高危患者,能够减少输血量,提高生活质量,并能延迟向急性白血病转化。化学治疗一般情况较好、原始细胞偏高的患者可以尝试联合化疗,如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物。需注意的是,骨髓增生异常综合征患者化疗后骨髓抑制期长,要加强支持治疗和隔离保护。手术治疗异基因造血干细胞移植目前唯—可能根治骨髓增生异常综合征的方法。适应证·年龄<65岁、较高危组骨髓增生异常综合征患者;年龄<65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常(如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型)的较低危组患者。2022年09月19日 1743 0 0
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