重症肌无力

溴吡斯的明，这个药属于抗胆碱酯酶药，不属于激素也不属于免疫抑制剂，是一种对症治疗的药，也是临床医生碰到肌无力的患者时的通常的第一个选择用药。溴吡斯的明，服用后大概20分钟起效，服用后维持大概4到6小时，所以一般需要一天三到四次服用。后续症状稳定后也可以逐渐减量。服用此药后常见不舒服有腹痛，腹泻。此药对于想怀孕的或者已经怀孕的患者使用也是安全的。儿童肌无力患者使用也是安全的。部分肌无力病人病情突然变化抢救时打的屁股针新斯的明，也是这一类的药，新斯的明起效更快，大概2到3分钟起效，维持大概两小时。故此药一般为抢救时使用或者做新斯的明试验时使用。

徐先生来自皖北一个温馨的小城市。在他刚踏入婚姻的殿堂不久，家里就添了个小天使。看着女儿一天天长大，心里真是满满的幸福。但生活总是喜忧参半。在女儿刚满四个多月时，这位新手爸爸就确诊了重症肌无力合并胸腺瘤。惶恐不安的他看到网上大大小小的病例分享十分茫然无措，但家人和自己也担心疾病可能进展，他只能收拾心情面对。经医生和病友介绍，他决定前往上海复旦大学附属中山医院寻求更好的治疗。从最初的困惑与挣扎，到后来的重生与感恩，他的每一步都并不容易，却也无比珍贵。现在，徐先生想敞开心扉，和大家说说他的那些心里话。“起初，我以为只是工作太累导致的颈椎问题，但随着时间的推移，症状非但没有缓解，反而越来越严重。在乡下的诊所和医院，我得到的诊断含糊不清，治疗也毫无效果。那段时间，我陷入了深深的困惑和焦虑之中。眼睛越来越沉重，走路也开始摇晃，我甚至开始怀疑，这病是不是真的治不好了？那种无助感，让我几乎失去了继续治疗的信心。”记得那是今年四月初的时候，我开始感觉身体有些不对劲。起初是眼睛，总感觉眼皮沉甸甸的，像是被什么往下拽。我以为是工作太累，颈椎出了问题，毕竟汽车销售这行经常得坐着，还得时不时给客户介绍车辆，脖子确实容易受累。于是，我先是在镇上的医院看了看，医生也不是很清楚，说是可能颈椎压迫，小地方的医疗条件有限，也没给开啥药。后来，我又去看了中医，老中医把了脉，说是感冒后遗症导致的肾虚脾虚和颈椎问题，那时我也没多想，就按照颈椎病的法子治了一个月。可到了五月底，情况非但没好转，反而更严重了，走路都开始摇摇晃晃，路都快看不清了。这下，家里人都急了，赶紧带我去大医院查。在县里面查了一圈，还是查不出个所以然来，医生怀疑是肌无力但也不是很确认，所以他们建议我去江苏徐州的大医院看看，因为徐州医科大学附属医院神经内科张勇主任做这个比较有名。于是父亲陪我到徐州看病，到了徐州，张勇主任一眼就看出了我的不对劲，经过检查，确诊我的症状是胸腺瘤合并重症肌无力。听到这个名字，我大感不好，以前从没听说过这病。那个时候我的小孩才出生四个月，作为一个新手爸爸，听到这样的噩耗，我的内心充满了痛苦和挣扎。之前在手机上查过这个病，看到那些关于病情严重的描述，我甚至觉得自己的世界都要崩塌了。我担心自己无法陪伴小孩长大，也担心给我的家庭带来负担。打电话跟老婆说的时候，我提到了离婚。老婆还年轻，孩子也很小，我不想他们被我拖累，如果有个万一……我希望他们还能有新的生活。老婆在电话里直接说“不可能”，让我别想那么多，第二天她坐最早一班的动车来到徐州陪着我，她用她的行动鼓励我，告诉我无论多难，我们都要一起面对。“经过多方打听和比较，我意识到，只有去大城市的大医院，才有可能找到真正的病因并得到有效的治疗。于是，我们决定前往上海复旦大学附属中山医院。那里的医疗水平和专业度在全国都是顶尖的，我相信只有在那里，我才能找到希望。事实证明，我的选择是正确的。在上海，我得以迅速住院，并接受了专业的手术治疗。”徐州的张勇医生综合判断后，告诉我说这情况得做手术，才能从根本上解决问题。他推荐我去上海复旦大学附属中山医院胸外科的丁建勇教授那里看看。徐州医科大学附属医院的效率也很高，神经内科张勇主任很快就安排了治疗，改善了我的重症肌无力症状，防止进一步进展成肌无力危象。但听闻上海有专门的多学科团队，我还是决定去上海寻求更全面的治疗，毕竟上海有着最好的医疗资源。于是，在父亲的陪同下我们到了上海，找到复旦大学附属中山医院胸外科。到达医院时，我的身体状况并不乐观，即便是爬个三楼，也感觉异常吃力，胳膊和腿部的力量仿佛被抽离，坚持不了多久就得停下歇息。那时候，生活自理都成了勉强为之的事情，更别提走远路了。7月底，我们抵达上海，挂了周一下午复旦大学附属中山医院胸外科纵隔肿瘤专病门诊，当天正是王帅医生的门诊。到我看诊没几分钟，王帅医生就确定了我的临床诊断：胸腺瘤合并重症肌无力。听说我是奔着中山医院胸外科丁建勇教授来的，详细了解病情后，他决定尽快给我安排治疗，如果再拖延病情可能会进一步恶化。王帅医生门诊时告诉我“没问题，别担心”，他的从容淡定让我一下子就放下心来，驾轻就熟说明经验丰富，我想我是来对地方了。在决定来上海进行胸腺瘤手术之前，我心里挺没底的。毕竟手术这事儿，谁听了都会紧张。但转念一想，上海中山医院的胸外科手术在全国都是响当当的，名声在外，肯定有过人之处。我特意在网上查了不少资料，越看越觉得选择上海是明智的。看到那么多病友分享他们的经历，说是在这里找丁建勇教授做的胸腺瘤手术，术后恢复得特别好，有的甚至已经好几年过去了，生活完全回归了正轨。他们去医院拿药、复查，都是自己轻车熟路，完全不需要家人陪同，这让我心里多了几分踏实。“仅仅过了短暂的等待，在周一的晨光中，我踏上了手术室的征途。那一刻，内心的波澜难以言喻，紧张与期待交织成一张复杂的网。但我知道，这扇门后，是通往康复的曙光。手术的过程如同梦境般恍惚，而当我再次睁开眼，迎接我的是医生们温暖的笑容和‘手术非常成功’的喜讯。那一刻，长久以来压在心头的巨石轰然落地，我仿佛重获新生。”因为当时重症肌无力症状有些严重，王帅医生当天就把我收治入院，而且应用艾加莫德改善症状，应用了2次艾加莫德后，我的肌无力症状明显缓解，自身抗体水平也下降了。在第二次用药后仅仅过了两天，也就是周一的早晨，我就被推进了手术室。那一刻，心里既紧张又期待，但我知道，这是通往康复的必经之路。手术过程对我来说，就像是做了一场梦。醒来时，手术已经结束，我被告知手术非常成功。那一刻，心中的大石终于落地。上海中山医院的胸外科手术技术果然名不虚传，我之前在网上查过的那些成功案例，如今也在我身上得到了验证。回想起从4月初到5月底的那段日子，感觉自己真是走了不少弯路。那段时间里，我经历了从疑惑到焦虑，再到无助的心路历程。身边不少病友也有着类似的经历，有的甚至误诊了三年之久，这让我更加意识到，大医院在面对比较罕见的疾病时的专业权威性。在徐州，我遇到了一位误诊了三年的朋友，他是做IT的，他的经历让我深感同情，也让我更加坚定了要去大医院寻求专业治疗的决心。而在上海，我遇到了另一位病友，他之前也是因为没当回事，耽误了一年时间。后来在上海，他得到了及时的治疗，现在状态和我差不多。每次想到这些，我都觉得自己是幸运的，能够在关键时刻得到正确的诊断和治疗。现在，距离手术还不到一个月的时间，我已经回到了家中。与术前相比，我的身体状况有了翻天覆地的变化。以前连起床都需要人扶，现在我可以自如地行走；以前只能吃面条和鸡蛋，现在各种食物都能正常享用，虽然还需要忌口辛辣刺激的食物。但这样的变化，已经让我和家人感到很是满足和幸福。“在中山医院的日子，我深刻体会到了什么是真正的医者仁心。我的父亲虽不善言辞，但那份无声的陪伴与支持，如同山岳般沉稳，给予我无尽的力量。我们之间没有过多的言语交流，但每一次他为我奔波忙碌的身影，都是对‘父爱如山’最生动的诠释。我还幸运地遇到了一群志同道合的病友。在病房的狭小空间里，我们分享着相似的经历，却传递着不同的希望与力量。”在治疗过程中，我也深刻体会到了为什么现在人看病都要往大城市、大医院跑。在上海这样的大医院，医生们见多识广、经验丰富，能够给患者提供更加精准和有效的治疗方案。复旦大学附属中山医院国家医学中心项目是全国首个获批立项的综合类国家医学中心项目，可以充分发挥胸外科，神经内科等多学科协同诊疗，治疗胸腺瘤合并重症肌无力更具有综合型优势。在中山医院，除了丁建勇教授，王帅医生外，其他医疗团队人员以及胸外科病房护士也给我留下了深刻的印象。他们不仅医术高超，而且对待病人非常细心和耐心。手术完成后，尽管他们非常疲惫，但仍然坚持查房，关心每一位病人的恢复情况。记得有一次，丁教授在查房时，详细地询问了我的身体状况和恢复情况，并给出了很多实用的建议。他告诉我什么时候可以活动、什么时候需要休息、哪些食物可以吃、哪些需要忌口等等。这些细致入微的关怀让我特别感动。那段在上海治疗的日子，我父亲始终陪伴在我身边。很多老一辈的安徽人，大多不善言辞，但他用行动诠释了什么是父爱如山。他不善表达，但那份深沉的爱，我时刻都能感受到。在治疗的过程中，我们父子俩其实并没有太多深入的交谈。父亲知道，提及病情只会让我更加焦虑，所以他总是小心翼翼地避开这个话题。但他会默默地去做一切他能做的事情，比如帮我询问医生、处理各种手续。重症肌无力是罕见病，胸腺瘤合并重症肌无力更加罕见，但是在上海中山医院，全国的患者都慕名而来，胸腺瘤合并重症肌无力并不罕见。在住院期间，我也结识了一些病友，他们中有的比我病情严重，有的则和我一样在苦苦挣扎，我们互相鼓励、互相支持，一起度过了那段艰难的时光。其中有一位杭州的病友，他对这个病了解得非常透彻，经常给我们讲解一些注意事项和治疗方法。这些细心的建议让我感受到了病友之间的温暖和关怀。还有一位甘肃的病友，他的经历更是让我深受鼓舞。他跑了好多家医院，甚至瘫痪了8年，但最终在上海的治疗下重新站了起来。我们经常一起聊病情、聊生活，他总是用自己的经历来鼓励我要坚持下去。后记在过往的岁月里，重症肌无力（MG）曾如同一片厚重的阴霾，笼罩在许多患者的心头，医学的局限让这条康复之路显得尤为崎岖。然而，时代的进步与医学的飞跃，正逐步驱散这片阴霾。MG患者的生存质量正在稳步提升，重获健康生活的期望也愈发高涨。虽然未来的路还很长，充满了未知与挑战，但徐先生相信，只要心中有光，脚下就有路。他也将带着这份来之不易的健康与重生，继续前行，用他的故事告诉每一个正在经历风雨的你——无论面对何种困境，都请不要放弃希望。正是这些看似艰难的时刻，塑造了更加坚韧和勇敢的我们。本文所发布的内容及插图均已得到患友本人知情同意

【用艾佳奠侍治疗重症肌无力中有关问题】在过去的100多年间，特别是近20年来重症肌无力（MG）的治疗发生了革命性的变化。我们正处在：MG的治疗从过去单纯用溴吡斯的明+激素等非靶向药物治疗MG的时代，正转变成靶向免疫治疗MG的新时代。医务工作者对MG的治疗也从关心、关注MG患者如何生存，如何活下来，转化为MG患者如何更好的生活，提高生活水平，争取“双达标”。为此科研工作者们对以下几种类型MG：（1）对生活质量有更高要求的患者，如年轻在职患者，需经常社交应酬的患者，长期用药以维持最佳的身体状态且副作用较小；（2）长期受传统药物副作用困扰的患者；（3）用常规方法治疗现有的治疗症状控制不佳的患者；（4）症状急性加重的患者，尤其是累积到咽喉肌的患者；（5）胸腺瘤合并gmg的患者行胸腺瘤术前、术后的患者，易发生肌无力危象等的患者进行了深入研究，开创性的研制了特异性的生物免疫抑制剂~单抗类药物。下面，根据我们使用生物免疫抑制剂~艾加莫德的真实世界的情况，在使用艾加莫德的过程中的问题做一介绍。此前，不少MG患者特别关心和关注及咨询我艾佳莫德在治疗重症肌无力中的作用，疗效等问题。在此，一同给予说明、解释。【重症肌无力和艾加莫德】不少病友咨询艾加莫德在治疗重症肌无力中的问题。现作统一回复如下：【一】治疗的初期和药物选择和启动治疗的时间。（1）适应症问题。艾加莫德应用于临床治疗重症肌无力时主要针对乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型肌无力患者。随着艾加莫德在临床治疗重症肌无力过程中的实践经验和对其的深入认识，其适应症范围逐渐扩大，即不仅仅限于全身型MG，也不严格限制抗体阳性的MG患者。（2）难治性重症肌无力患者经常规和口服免疫抑制剂治疗后疗效仍然不理想的难治性肌无力患者可选择使用艾加莫德治疗。（3）部分肌无力患者病情急性加重，病情进展很快的患者应适时给予艾加莫德，以阻止病情进一步加重。（4）咽喉性肌无力患者，因咽喉部症状重，吃（咽）不下、饮水或食物易呛到气管内易形成坠积性肺炎，不利于病情恢复。当遇到这种情况时及时给予艾加莫德及其它药物治疗。（5）部分MG患者病初病情很重且病情有发展成肌无力危象时适时的用艾加莫德治疗。（6）有患者问我何时用艾加莫德好？原则上越早用疗效越好，千万不要等到病情严重了，再考虑用艾加莫德，那时因病情严重即便是用了艾加莫德不一定取得理想的效果。（7）在行胸腺肿瘤术前、术后使用艾加莫德有可能减少术后发生肌无力危象的概率。（8）胸腺肿瘤术后放疗期间不少患者的病情加重。此时，可考虑使用艾加莫德治疗，以防病情加重恶化，甚至出现肌无力危象。【二、间歇期用药】（1）当等一个疗程结束后多数病人的病情程度有改善和好转，但好转的程度个体之间差异很大，如部分病人病情非常明显的好转而也有部分病人病情好转程度有限，此时疗程结束后应个体化常规治疗，如溴吡斯的明+他克莫司，或溴吡斯的明+激素治疗。我认为艾加莫德因和末梢的抗体起作用，而他克莫司却作用在抗体产生的中间环节，同时使用他克莫司和艾加莫德并不矛盾，反而起相互补充和协调作用。故在间歇期用他克莫司维持患者的病情稳定比激素应该更佳。当然激素也可能作用在启动和抗体产生的中间环节。故不除外溴吡斯的明+激素。在这里我需要说明的是无论是溴吡斯的明+他克莫司还是激素，均需要根据患者的病情酌情掌握使用药物剂量和种类。（2）间歇期时间长短，究竟需要多长的间歇期？我不认为目前有比较成熟的公认的统一的大家可接受的间歇期时间标准。当第一疗程结束后一个月还是两个月后再打笫二疗程？我认为这里没有确定的时间概念。因为：（1）每个疗程结束后残留的病情程度不一样；（2）艾加莫德在不同的个体内残留时间长短不同，即半衰期不同；（3）病程时间长短不同；（4）不同个体对药物的敏感性方面存在差异这些因素决定了疗程和疗程之间间隔的时间理所当然不同。这个问题待汇总大数据后分析、研究，才能得到比较客观，同时又有益于确认患者的间歇期。【三】总疗程多长时间？（a）有记录的用艾加莫德治疗重症肌无力的时间最长的是3年。那么，问题是在治疗3年过程中绝大部MG患者被艾加莫德治疗好了吗，即治疗的疗程结束了，病人完全好了吗？肌无力症状全部消失了吗？（b）艾加莫德治疗何时结束？何时可保证肌无力彻底治好了？（c）结束艾加莫德治疗后是否需要常规药物如溴吡斯的明继续治疗吗？这些问题有待于时间来告诉我们。以上仅供参考！西安唐都医院神经内科李柱一24-08-26日

重症肌无力（MyastheniaGravis,MG）是一种慢性自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头处的传递功能，导致肌肉无力和疲劳。MG的病理特征主要包括神经肌肉接头处乙酰胆碱受体（AChR）和肌肉特异性激酶（MuSK）的抗体攻击。MuSK阳性重症肌无力（MuSK-MG）是一种较为罕见的MG亚型，其特点是病人的体内主要存在IgG4类MuSK抗体；其与AChR抗体阳性MG在发表机制上的区别，也导致了有区别的临床治疗手段。希腊和美国学者共同在FrontImmunol发表了题为“ImmunotherapiesinMuSK-positiveMyastheniaGravis;anIgG4antibody-mediateddisease”的文章，对新型免疫疗法突飞猛进的背景下，针对MuSK-MG的治疗特点。我们结合这篇综述，以及针对MuSK-MG的最新研究进展做了简述，以供各位同仁借鉴。1，MuSK-MG的病理机制A，MuSK抗体的作用机制：MuSK抗体主要通过干扰MuSK与其共受体LRP4的相互作用来发挥致病作用，导致乙酰胆碱受体的聚集和信号传导受阻。IgG4类抗体不能激活补体系统，但其高亲和力和单价功能特性使其在干扰MuSK蛋白相互作用方面具有高度致病性。B，B细胞在MuSK-MG中的作用：研究发现，B细胞特别是记忆B细胞和浆母细胞在MuSK-MG的病理机制中起重要作用。由于这个病理机制特点，Rituximab（一种抗CD20单克隆抗体）治疗显示出显著的临床效果，主要通过消耗短命浆母细胞来减少致病性抗体。2，MuSK-MG的临床特征A，临床表现：MuSK-MG患者通常表现为局部肌肉无力，特别是面部、咽喉部和颈部肌肉。患者可能出现下颌肌无力、吞咽困难、言语障碍、复视和眼睑下垂。B，疾病诊断：通过血清抗体检测（主要是MuSK抗体）和电生理学检查（如重复神经刺激和单纤维肌电图）进行诊断。MuSK-MG患者的重复神经刺激试验在面部和近端肌肉中的敏感性较高。3，治疗策略A，始发/复发期治疗：类固醇是MuSK-MG的标准治疗方法，但约15%的患者对高剂量类固醇反应不佳，表现为难治性疾病。胆碱酯酶抑制剂对MuSK-MG患者的效果较差，且常引起副作用。胆碱酯酶抑制剂，对MuSK抗体阳性重症肌无力无效B，慢性期治疗：非甾体类免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素和霉酚酸酯）在MuSK-MG中的效果较差。Rituximab显示出显著的临床效果，可显著减少MuSK抗体滴度，主要通过消耗CD20阳性的B细胞和浆母细胞。C，新型治疗：新型治疗方法包括靶向B细胞的单克隆抗体、针对B细胞成熟过程中的关键分子的药物以及针对新生Fc受体（FcRn）的药物。MuSK-MG主要由IgG4抗体介导，IgG4抗体不激活补体，因此补体在MuSK-MG中的作用较小；补体抑制剂在MuSK-MG中的效果有限。嵌合抗体受体T细胞（CAAR-T）疗法是一种新兴的精准医学方法，能够特异性地靶向产生致病性抗体的B细胞。NatBiotechnol：MuSK-CAART疗法大幅降低抗MuSKIgG，而未影响B细胞或总IgG水平4，未来展望未来的研究应继续探索MuSK-MG的具体病理机制，特别是B细胞和T细胞在疾病进展中的作用。新型免疫治疗方法的开发和临床试验将有助于提高治疗效果和患者预后。小结：MuSK阳性重症肌无力是一种由IgG4类抗体介导的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头的功能；由此，其治疗上的特点包括：胆碱酯酶抑制剂治疗MuSK-MG无效；补体抑制剂治疗MuSK-MG无效；利妥昔单抗等针对B细胞的治疗药物效果更为显著；嵌合抗体受体T细胞（CAAR-T）疗法能够特异性靶向产生致病性抗体的B细胞，对于治疗MuSK-MG有良好的前景。深入研究其病理机制和开发新型免疫治疗方法，可以显著改善患者的预后。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。

2024年6月15是“重症肌无力关爱日”今年的主题是“力挺生命,爱护未来”作为一种罕见病，该病具有可逆性，需早诊断早治疗才能让更多患者达到临床缓解，回归正常生活。今天，让我们一起来了解重症肌无力，探索这个疾病的治疗方案。重症肌无力到底是什么病？重症肌无力（英文名MyastheniaGravis，简称MG）是一种神经-肌肉接头突触后膜上乙酰胆碱受体（AchR）减少而导致信号传递障碍的罕见慢性自身免疫性疾病，也就是神经到肌肉之间的“信号传递舱”出现故障了。重症肌无力的确切病因尚未明确，可能与遗传、环境因素、胸腺增生或胸腺瘤以及病毒感染等多种因素相关。部分或全身肌肉无力、易疲劳、活动后症状加重、治疗或者休息后症状减轻是其主要表现，患者的肌无力症状通常于晨起或休息后减轻，傍晚或劳累后加重，这种现象被称为“晨轻暮重”。重症肌无力的药物治疗胆碱酯酶抑制剂一线治疗药物，用于改善临床症状，但症状减轻不等于病情改善，尤其是刚刚开始使用时出现症状减轻不意味病情真的改善了，常用药物有溴吡斯的明片。用药注意：可能引起恶心、流涎、腹痛腹泻、心动过缓及出汗增多等，应从小剂量渐增，依据症状控制情况调整剂量。妊娠期使用溴吡斯的明是安全有效的。糖皮质激素也就是我们常说的激素，是治疗重症肌无力的一线药物，常用药物为醋酸泼尼松、甲泼尼龙，它通过抑制免疫反应来改善症状，有助于减缓病情进展。用药注意：使用糖皮质激素期间必须严密观察病情变化，需注意可引起症状一过性加重或诱发肌无力危象。长期服用糖皮质激素可引起、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、内分泌功能紊乱、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。长期用药的患者过快减量或擅自停用激素，可能会出现“反跳现象”，导致病情复发或加重。因此在用药期间，除了剂量不能擅自减停以外，还需定期监测血压、血糖、体重变化，服用必要的不良反应预防性药物，如补钙、补钾、胃粘膜保护剂等。非激素类免疫抑制剂抗体阳性的重症肌无力患者往往需要接受长程免疫抑制药物治疗，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等。口服免疫抑制剂作为糖皮质激素耐受、抵抗或禁忌时重要的补充或替代，在重症肌无力的免疫抑制治疗中起到了关键的作用。然而由于口服免疫抑制剂可能导致的药物不良反应及药物监测注意事项的明显差异，服用不同免疫抑制剂时复诊所需注意事项存在显著的差异。用药注意：服用硫唑嘌呤或吗替麦考酚酯期间需定期监测血常规、肝肾功能等指标，服用他克莫司期间需定期检测他克莫司血药浓度以及肾功能、血糖、血脂、肝功能、血常规等指标，评估药物不良反应。此外，建议检测淋巴细胞亚群、CD20、免疫球蛋白等免疫指标以及重症肌无力相关抗体，通过定期检测相关指标有助于指导免疫抑制剂的剂量调整。静脉注射免疫球蛋白即人丙种球蛋白，其中含有多种抗体，可以中和自身抗体、调节免疫功能。静注免疫球蛋白可在AchR的位点上取代AchR抗体而保护AchR免遭抗体攻击害，大剂量免疫球蛋白的静脉输入还可抑制AchR抗体的合成，改善神经-肌肉接头功能。然而，免疫球蛋白属于血液制品，价格昂贵，可能存在输注后过敏、发热等情况。此外，肌肉特异性酪氨酸激酶（MUSK）等抗体介导的重症肌无力患者往往对静脉注射免疫球蛋白治疗效果不佳，因而使用前需对患者进行充分评估。免疫靶向药物重症肌无力的免疫靶向药物特点：能够快速、显著、持续改善临床症状；具有良好的耐受性及安全性；可减少糖皮质激素的用量。包括靶向FcRn的艾加莫德，补体抑制剂依库珠单抗等，靶向B细胞的利妥昔单抗、贝利木单抗等，还包括IL-6受体拮抗剂（萨特立珠单抗、托珠单抗等），靶向BAFF/APRIL（泰它西普），蛋白酶体抑制剂（司库奇尤单抗、硼替佐米等）以及靶向浆细胞药物等。重症肌无力的非药物治疗血浆置换当患者的症状出现明显波动或发展至重症肌无力危象时，血浆置换疗法可以快速清除体内的致病抗体及免疫复合物等致病性大分子物质，帮助快速缓解症状而度过危险期，是急性期治疗的一线推荐方法，适用于不同抗体类型的重症肌无力患者。具体包括单纯血浆置换疗法（PE）、双重滤过血浆置换（DFPP）、免疫吸附疗法（IA又称为血浆吸附疗法）。仁济医院神经内科配备多功能血液净化仪及独立的免疫治疗室，科室开展的双重滤过血浆置换（DFPP）治疗技术应用于重症肌无力、视神经脊髓炎谱系病等神经免疫性疾病，已累计完成1200余人次临床治疗。胸腺手术有胸腺瘤或者胸腺增生的病人，可通过外科评估后手术切除胸腺组织，缓解症状，同时有助于激素等免疫抑制剂的减量。重症肌无力患者需注意事项注意休息，劳逸结合，注意情绪调节，避免感染。禁用或慎用的药物：氨基糖苷类抗生素（如庆大霉素、链霉素）、吗啡、安定、苯巴比妥、普萘洛尔等药物。重症肌无力药物调整：激素及非激素类的免疫制剂需在医师指导下缓慢减药，勿自行停药，过快减量存在疾病复发风险。服用免疫抑制剂期间，需定期检测药物不良反应。重症肌无力是被神经科医生称为能“躺着进来、走着出去的”疾病之一，具有良好的可治性，总体预后好，症状可恢复，不易留下残疾。即使肌无力危象出现呼吸衰竭需呼吸机辅助通气，经过积极抢救大部分可恢复自主呼吸和顺利脱机拔管。文字：万文斌编辑、审校：高丽图片源自网络本期科普官万文斌上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科主治医师，医学博士■主要从事重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等神经免疫疾病及血浆置换治疗技术的临床应用，脑血管病及头晕头痛等神经系统疾病诊治。承担国家自然科学基金项目1项，国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项项目总联系人，中国老年医学学会神经医学分会青委，以第一或通讯作者发表SCI论文10余篇。肌无力和重症肌无力专病门诊时间：每周四下午，仁济医院（东院区）