1、免疫缺陷：重症联合免疫缺陷、原发性免疫缺陷、免疫出生错误、免疫缺陷伴免疫失调性疾病
2、血液病：朗格罕细胞组织细胞增生症、血小板减少、儿童再生障碍性疾病、儿童难治性嗜血细胞综合征、儿童难治复发白血病、骨髓移植后的慢性排异、半相合、骨髓移植单份、双份脐带血移植，儿童难治性血小板减少性紫癜、儿童白血病、淋巴瘤、各种贫血、骨髓增生异常综合征，中性粒细胞减少症、骨髓增生异常综合征、血小板增多。
3、造血干细胞移植联合酶替代治疗儿童遗传性代谢性疾病：溶酶体贮积症。
4、儿童肿瘤精准靶向：神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤等儿童恶性实体肿瘤。
