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再生障碍性贫血
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孩子8岁，刚刚确诊重型再生障碍性贫血，ATG治疗后再移植有什么风险？下一步治疗应该怎么选择？通常情况下，如果孩子原本健康，突然患上重型再生障碍性贫血，我们仍需筛查是否存在先天性造血衰竭。但先天性造血衰竭通常表现为非重型再障，直接发展为重型的可能性较小，因此大多数情况下更可能是获得性的再障。在治疗选择上，关键在于是否有合适的同胞供者。如果孩子有兄弟姐妹且配型相合，造血干细胞移植是首选，这是国际上公认的最佳治疗方案。移植不仅能快速重建造血系统，风险相对较低，且长期获益优于免疫抑制治疗。如果孩子是独生子女或没有合适的同胞供者，并且病情达到了重型再障的标准（但不属于极重型），国际上推荐的首选治疗方法是ATG加环孢素的免疫抑制治疗。对于是否在治疗中加入TPO受体激动剂，目前在儿童中的应用仍有争议，但越来越多的证据表明加入TPO受体激动剂可能会带来益处。总的来说，治疗顺序应视具体情况而定。如果有合适的同胞供者，应优先考虑造血干细胞移植。如果没有合适的供者，且中性粒细胞计数不太低的情况，可以先进行免疫抑制治疗。如果治疗6个月后无效，或在3个月内没有显著改善，则可以考虑将造血干细胞移植作为二线治疗。需要注意的是，如果ATG治疗无效，之后再进行移植可能会增加风险，且浪费了3-6个月的时间，增加了并发症和治疗成本。因此，规范的治疗选择能够将风险降至最低。家长应与医生充分沟通，结合孩子的具体情况和家庭经济状况，选择最合适的治疗方案。中国医学科学院血液病医院科普号
再障患者为什么要进行PNH克隆检测？PNH克隆的高低对再障患者的治疗有什么意义？再生障碍性贫血患者常规需要进行PNH（阵发性夜间血红蛋白尿症）克隆的检测，必要时需要进行高敏感度的PNH克隆检测。这是因为再生障碍性贫血与PNH经常伴随发生，PNH克隆的存在可以在再生障碍性贫血的基础上转变为溶血性PNH。因此，对再生障碍性贫血患者进行PNH克隆检测非常重要。PNH克隆的检出标志着异常免疫的存在，这正是再生障碍性贫血发病机制的一部分。PNH克隆的出现提示患者可能存在免疫逃逸机制，造血干细胞通过丢失T淋巴细胞识别的抗原而避免免疫攻击，从而导致造血衰竭。如果在再生障碍性贫血的诊断过程中检测到PNH克隆，特别是较大的克隆，这往往提示疾病的免疫基础，并提高了诊断的准确性。在先天性造血衰竭或MDS（骨髓异常增生综合征）中，PNH克隆通常不易检出，即便在某些MDS患者中发现PNH克隆，也表明存在免疫因素。因此，PNH克隆的检测对所有造血衰竭的患者都是至关重要的。PNH克隆的大小对再生障碍性贫血的治疗具有重要意义。如果检出的是一个较大的PNH克隆，并伴有乳酸脱氢酶水平、网织红细胞或间接胆红素的升高，那么这个克隆不仅仅是PNH克隆，而是溶血性PNH克隆，这时治疗方案应同时考虑造血衰竭和溶血PNH的治疗。在我们的研究中，发现一些再生障碍性贫血患者虽然存在较大的PNH克隆，但乳酸脱氢酶和间接胆红素水平正常，这类患者尽管按照再生障碍性贫血进行治疗，仍然有可能转变为溶血性PNH。如果患者有较大的PNH克隆并有合适的同胞供者，进行造血干细胞移植可能是更好的选择，以解决造血衰竭和PNH克隆问题。张凤奎医生的科普号
重型再生障碍性贫血一定要用ATG治疗吗？ATG是一种免疫抑制剂，用于治疗重型再生障碍性贫血。对于初诊且未接受过治疗的重型再障患者，推荐的治疗方法包括免疫抑制治疗和造血干细胞移植。无论采用哪种治疗方式，ATG通常都会被纳入治疗计划中。在进行造血干细胞移植时，ATG常作为预处理方案的一部分。而在免疫抑制治疗中，ATG是标准治疗方案的核心组成，通常与环孢素和TPO受体激动剂联合使用。尽管在某些情况下，如果患者因特定原因无法使用ATG，仍可选择其他治疗方案，但这可能会显著降低疗效。根据欧洲的研究，如果在治疗中不使用ATG，仅依靠环孢素和TPO受体激动剂的联合治疗，有效率约为50%，完全血液学反应的几率不足5%。因此，为了确保较高的疗效和良好的治疗反应，尽可能地使用ATG是推荐的做法。张凤奎医生的科普号