血液病科

多发性骨髓瘤是起源于骨髓内浆细胞的恶性肿瘤，浆细胞定居在骨髓内，血液里面是没有浆细胞的。正常的浆细胞可分泌大量的免疫球蛋白到血液中，发挥免疫功能，起到保护机体的作用。但是如果这些浆细胞发生恶变，变成肿瘤性的浆细胞，也就是骨髓瘤细胞，则不仅不能发挥其正常的免疫功能，还会对人体产生损害。我们都知道，骨髓是人体的造血器官，所有的白细胞、红细胞、血小板都是由骨髓生产，如果骨髓内肿瘤性的浆细胞(也就是骨髓瘤细胞)大量增殖，占据了骨髓的造血空间，骨髓造血就会受抑制，就会出现白细胞减少、贫血和血小板减少，白细胞减少则会导致患者经常出现感染感冒等症状，贫血则会导致患者出现头昏乏力倦怠等症状。同时骨髓瘤细胞还会向它周围的骨细胞发出信号，使骨质生成受抑制，骨质破坏增加，患者就会出现骨质疏松、骨痛等症状，影像学检查可发现骨质破坏。另外，骨髓瘤细胞也会像正常浆细胞一样分泌免疫球蛋白，但这些免疫球蛋白是无功能的，也就是M蛋白，当其大量增殖时，患者血液和尿液内就会检测到大量无功能的免疫球蛋白，患者会出现泡沫尿的症状，这些无功能的蛋白会随着血液循环沉积到人体器官中，尤其是容易沉积在肾脏中引起肾脏受损。多发性骨髓瘤起病非常隐匿，不易发现，当患者朋友们出现不明原因的小便泡沫增多、骨痛、贫血时需及时到医院就诊，以免漏诊。

“您先去查个血清游离轻链吧   您在血液科就诊时有时会听到医生的这条建议那么血清游离轻链检测到底是在检查什么呢？为什么这个检查往往伴随着诊疗的始终呢？今天我们就来谈一谈这一位“大侦探”“血清游离轻链”什么是血清游离轻链？      说到游离轻链检测这位“大侦探”，就不得不提到他的“老对手”骨髓瘤了。在骨髓瘤发病初期病人常常无明显的临床表现，而血清游离轻链检测结果正是检测骨髓瘤的重要指标。      免疫球蛋白（Ig）单体由两条轻链和两条重链经二硫键连接而成，其中轻链分为kappa和lambda两个型别，两者正常比例为2:1，正常情况下人体每日产生约为500mg，其分子量显著小于重链，故合成速率大于重链，除了与重链结合组成Ig以外，会有40%的轻链未能与之结合，处于游离状态，即游离轻链(FLC)。      对于多发性骨髓瘤患者来说，合成免疫球蛋白的速度会明显加快，合成1条重链只需2.5min，合成1条轻链仅需1min，每当合成1分子Ig时，即有3条轻链剩余。由此看出骨髓瘤不仅在细胞周期上进入无限增殖的状态，而且还在合成速度上明显加快，导致血清或尿中的单克隆免疫球蛋白或轻链或重链明显增多，其中又以轻链增多最明显，游离轻链主要存在于血浆中也见于尿液、唾液、脑脊液等体液中。游离轻链检查的临床意义？      血清游离轻链κ/λ比值异常，可作为判断良恶性浆细胞病的重要标准。血清游离轻链的检测具有高敏感性和高特异性，相比M蛋白鉴定、尿轻链等指标，它能更早地对治疗效果和疾病复发做出反应。      在疗效判断标准上，游离轻链测定作为骨髓瘤严格完全缓解的标准之一，在IgD型、轻链型、不分泌型骨髓瘤和淀粉样变性的诊治中有独特的、无可替代的价值。国内外骨髓瘤指南已正式推荐血清游离轻链检测用于骨髓瘤的诊断、疗效监测以及预后评估。总结      血清游离轻链测定比M蛋白、血轻链结果灵敏度更高，比尿轻链检测更加及时，比骨髓病理更加易得。在骨髓瘤的诊断中为患者提供了便捷、有效、动态的监测手段，发挥着非常重要的作用。自2010年来，长征医院血液病科搭建了新型的检测技术平台，正式开展血清游离轻链检测项目，为患者开启精准诊断治疗奠定了基础，长征血液在战胜多发性骨髓瘤的路上与患者一路同行！血清游离轻链检测流程是什么？如何领取报告？1血液科门诊挂号就诊，医生开具项目“免疫球蛋白游离轻链测定”2完成缴费3门诊3楼检验科采血每周三、周五出报告，可在门诊一楼大厅自助报告打印或关注长征医院官方服务号查询报告。长征血液微信号 : CZXY41517

报告如下  •摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T细胞（GC012F）作为适合移植新诊断多发性骨髓瘤高危患者的一线治疗方案的I期开放标签单臂研究PhaseIOpen-LabelSingle-ArmStudyofBCMA/CD19Dual-TargetingFasTCAR-TCells(GC012F)AsFirst-LineTherapyforTransplant-EligibleNewlyDiagnosedHigh-RiskMultipleMyeloma •摘要编号：366Abstractnumber:366 •环节名称：细胞免疫治疗-早期和研究性治疗-多发性骨髓瘤中的CAR-T疗法和异基因造血干细胞移植后的T细胞治疗Sessiontitle: CellularImmunotherapies:EarlyPhaseandInvestigationalTherapies:CARTinMultipleMyelomaandT-cellTherapiesAfterAllo-HCT •环节类别：口头报告环节Sessiontype:OralAbstractSession •报告时间：2022年12月10日（星期六），美国中部时间下午4:00-5:30Presentationtime:Saturday,December10,2022:4:00PM-5:30PM 摘要内容 高危（HR）初诊多发性骨髓瘤(NDMM)患者在标准一线治疗中预后较差，治疗较为棘手，即便对于接受干细胞移植治疗的患者，疗效及预后尚不满意。杜鹃教授团队在前期使用BCMA/CD19双靶点、快速制备CAR-T的FasT平台的CAR-T细胞疗法（GC012F）在复发/难治性骨髓瘤患者中取得了较深缓解、较好预后及良好的安全性。因此能否将这种具有前景的细胞治疗新方法前移，在起病阶段达到深度缓解，势必明显改善预后。自2019年起，上海长征医院血液科开启了一项“开放标签单臂I期临床研究，旨在评估BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞治疗对于适合移植高危初诊骨髓瘤患者的安全性及疗效。先后对16例初诊HR的骨髓瘤患者接受GC012F治疗（所有患者均具有一个或多个高危特征）。截至2022年10月14日（中位随访7.9个月），总体有效率到达100%，94%患者≥VGPR，sCR率82%，100%均达到微小残留疾病（MRD）阴性；且仅5例患者（29%）出现细胞因子释放综合征（CRS），均为1-2级，无3级以上CRS/ICANS事件发生。在这项适合移植的初诊高危MM患者的I期临床探索中，CAR-T疗法展示了极高的疗效和安全性，在国际上率先开启逆转高危骨髓瘤患者不良预后的新举措和新思路。后续将在更长时间的随访中，进一步论证CAR-T细胞疗法对高危初诊骨髓瘤患者的临床获益性。本研究结果入院2022年全球最高血液领域国际盛会（ASH）口头发言。