脊髓性肌萎缩 美国治疗脊髓性肌萎缩最新情况

患者头像 l*** 男 首诊 共1次诊疗记录

脊髓性肌萎缩 美国治疗脊髓性肌萎缩最新情况

患者头像 l*** 男 首诊 共1次诊疗记录

诊疗记录:2012-07-04患者使用了图文问诊服务

病例信息

希望得到的帮助:

内容

病情描述(发病时间、主要症状、就诊医院等): 患儿1岁半,上不了楼梯,蹲下站立需双手扶住器盖 曾经治疗情况和效果: 北京儿童医院诊断脊髓性肌萎缩,暂无治疗 想得到怎样的帮助: 我在网上查到一则信息,关于美国研制脊髓性肌萎缩消息:元培产业情报:美国:Biogen与Isis就脊髓性肌萎缩展开全球合作 2012-01-06 09:58:59 来源:元培产业情报 浏览次数:4906   美国最新消息,生物技术公司Biogen Idec近日宣布将与Isis Pharmaceuticals展开全球性合作,共同开发用于治疗脊髓肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,简称SMA)的反义药物ISIS-SMNRx。   脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,是由于脊髓前角细胞运动神经元变性,导致患者近端肌肉对称性、进行性萎缩和无力,最终导致呼吸衰竭甚至死亡,居致死性常染色体遗传病第二位,发病率为1/6000—1/10000。若夫妻曾生出一个脊髓性肌肉萎缩症患儿,则再生出患儿的概率为25%,生出无症状携带者的概率为50%,生出正常婴儿的概率为25%。   根据合同,Biogen将向Isis支付2,900万美元的预付款以及4,500万美元的里程碑付款。Isis将负责ISIS-SMNRx的全球研发,包括相关的II期和III期临床试验,Biogen 则负责为临床试验提供试验设计和监管策略。此外,Biogen公司还将负责ISIS-SMNRx的全球化发展及商业化进程,而在ISIS-SMNRx相关的II期和III期临床试验圆满结束时,Biogen 需为ISIS-SMNRx获得行销许可,并向Isis支付2.25亿美元的相关费用。(责任编辑:念秋) 元培翻译版权所有,未经许可请勿转载,如需使用请联系元培翻译商务发展部(bd@pkuyy.com) 本文来源于 元培产业情报 http://info.yup.cn 不知这个消息准确不,假如属实,请问这种药物预计什么时候能够投入市场。

李晓光医生与患者的交流

问诊中医生回复仅供参考,正式建议及处置方案需见诊疗建议
2012.07.04
交流头像
患者
病情描述(发病时间、主要症状、就诊医院等): 患儿1岁半,上不了楼梯,蹲下站立需双手扶住器盖 曾经治疗情况和效果: 北京儿童医院诊断脊髓性肌萎缩,暂无治疗 想得到怎样的帮助: 我在网上查到一则信息,关于美国研制脊髓性肌萎缩消息:元培产业情报:美国:Biogen与Isis就脊髓性肌萎缩展开全球合作 2012-01-06 09:58:59 来源:元培产业情报 浏览次数:4906   美国最新消息,生物技术公司Biogen Idec近日宣布将与Isis Pharmaceuticals展开全球性合作,共同开发用于治疗脊髓肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,简称SMA)的反义药物ISIS-SMNRx。   脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,是由于脊髓前角细胞运动神经元变性,导致患者近端肌肉对称性、进行性萎缩和无力,最终导致呼吸衰竭甚至死亡,居致死性常染色体遗传病第二位,发病率为1/6000—1/10000。若夫妻曾生出一个脊髓性肌肉萎缩症患儿,则再生出患儿的概率为25%,生出无症状携带者的概率为50%,生出正常婴儿的概率为25%。   根据合同,Biogen将向Isis支付2,900万美元的预付款以及4,500万美元的里程碑付款。Isis将负责ISIS-SMNRx的全球研发,包括相关的II期和III期临床试验,Biogen 则负责为临床试验提供试验设计和监管策略。此外,Biogen公司还将负责ISIS-SMNRx的全球化发展及商业化进程,而在ISIS-SMNRx相关的II期和III期临床试验圆满结束时,Biogen 需为ISIS-SMNRx获得行销许可,并向Isis支付2.25亿美元的相关费用。(责任编辑:念秋) 元培翻译版权所有,未经许可请勿转载,如需使用请联系元培翻译商务发展部(bd@pkuyy.com) 本文来源于 元培产业情报 http://info.yup.cn 不知这个消息准确不,假如属实,请问这种药物预计什么时候能够投入市场。
2012.07.04
交流头像
李晓光 主任医师
属实,但只是众多研究中的一个,现在谈不上上市
2012.11.13
交流头像
患者
李教授您好,小孩2岁,之前请您看个病,怀疑SMA,经过肌电图检查肌源性受损,肌活检电镜结果线粒体病,请问该病目前有没有药物控制和缓解病情,小孩现在能走路,但是不协调,蹲起费力,上不了台阶,如果有药物能否改变症状。
2012.11.14
交流头像
李晓光 主任医师
我什么时候看的?在做完肌电图之后? 可以用辅酶Q10试试。 基因诊断做了吗?肌活检电镜?可将病历及结果扫描上网。
2012.11.19
交流头像
患者
图片资料,仅患者本人和医生可见
2012.11.19
交流头像
患者
图片资料,仅患者本人和医生可见
2012.11.19
交流头像
患者
图片资料,仅患者本人和医生可见
2012.11.19
交流头像
患者
隐私内容,仅患者本人和医生可见
2012.11.19
交流头像
患者
图片资料,仅患者本人和医生可见
2012.11.19
交流头像
患者
图片资料,仅患者本人和医生可见
查看本次诊疗详情 >
相关文章
脊髓性肌肉萎缩致脊柱畸形的手术治疗
张顺聪 · 广州中医药大学第一附属医院
脊髓性肌萎缩症(SMA)——不再是不治之症!
黄艳 · 山东大学齐鲁儿童医院(济南市儿童医院)
胎儿脊髓性肌萎缩症(SMA)产前基因检测
韩春锡 · 深圳市儿童医院
神经儿科 脊髓性肌萎缩 病历
肖侠明 · 好大夫工作室
脊髓性肌萎缩(SMA)
肖侠明 · 好大夫工作室
相关问诊
接诊医生:
擅长:一,肌萎缩侧索硬化(运动神经元病,渐冻症)及其他运动神经元疾病的精准诊断与全程管理。二,额颞叶痴呆及帕金森病的精准诊断和全程管理。三,神经系统疾病的基因检测与评估。四,偏头痛及各类头痛的精准诊断和治疗。五,轻中度焦虑抑郁的诊断与治疗。六,各类神经系统疑难病例的处理
按钮图片
收起
患者投票
442
在线问诊量
8656
满意度
100%