对超大剂量化疗+干细胞移植治疗肌营养不良之我见

超大剂量化疗后给予配型合适的干细胞移植是治疗白血病、其他血液系统肿瘤和严重自身免疫病的一种治疗方法。这些疾病的本质是造血系统或与之相关的免疫系统存在恶性或难以治疗的疾病。利用超大剂量化疗将增生活跃的造血组织或异常免疫系统全部杀灭，再利用干细胞移植，建立新的造血系统和免疫系统，达到治疗疾病的目的。这是一种相对成熟的疗法，但必须选择配型合适的干细胞（从自愿捐献者的骨髓库中找到配型合适的人选，或在亲属中做配型，也可以是采集自体干细胞或自体出生时留下的脐血干细胞），而不是不经配型，随便用胚胎干细胞就能完成的。另外，也只用于上述疾病。

肌营养不良显然不属于这些疾病。超大剂量化疗风险很大，仅仅用来减小所谓干细胞治疗的排异反应是绝对难以成立的。目前制约干细胞治疗用于肌营养不良等疾病的瓶颈是进入人体内后，无法控制干细胞向需要的方向分化，而不是排异反应。即使在单纯的细胞培养体外实验，不存在任何免疫方面影响的情况下，尚无法很好地控制干细胞向肌肉细胞分化，更何况极其复杂的体内环境。也就是说即使没有任何排异反应，干细胞进入人体内后，也不会定向分化成肌肉组织，替代存在缺陷的肌肉细胞。当然排异反应也是需要考虑的问题，在已经完成的临床试验中，也发现了针对新生肌肉细胞、新生蛋白的排异反应，但并不是干细胞移植现在真正需要解决的问题。

所以超大剂量化疗，进入移植仓，即使很成功，也难以治疗肌营养不良。更何况与之相关的巨大风险和巨额花费。

我的观点仍然是，干细胞治疗非常有前景。目前干细胞治疗的研究方向也就是如何诱导其分化成需要修补的组织，如心肌、横纹肌、神经等等，而这些离真正应用到临床还有相当长的路程要走。当前的干细胞治疗显得过于粗糙，缺乏确凿的证据说明疗效。选择的时候要慎重。