
张惠文
主任医师
上海新华医院
儿童内分泌遗传科
大豆异黄酮用于治疗粘多糖贮积病3型的历史
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大豆异黄酮用于治疗粘多糖贮积病3型的历史
1.首先是在细胞水平以及动物模型水平发现大豆异黄酮能降低细胞内粘多糖的水平;
2.临床上,首先发现低剂量(5-15 mg/kg/day)对部分患者有效,表现在头发色泽,智力语言的发育有明显进步;
3.生产出纯化的大豆异黄酮;
4.发现大剂量(150 mg/kg/day)纯化大豆异黄酮对儿童是安全的;
5.由于某些症状得不到改善,提出更大剂量(150 mg/kg/day)用于治疗粘多糖贮积病3型;
6.目前英国正在进行该药第三期双盲有安慰剂对照的实验,如果结果证明有效,将可能被注册为治疗粘多糖贮积病3型的药物。
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