PXT-3003

PXT-3003 是法国生物制药公司用其独家的基于人类基因组的生化网络平台从数十种潜在药物中筛选出的三种药物的混合药物，由-巴氯芬、盐酸纳曲酮和D-山梨糖醇固定低剂量组合成的新型口服药物。

动物试验中，PXT-3003 在 CMT1A 转基因小鼠、神经急性损伤恢复小鼠均有效抑制了 Pmp22 的过度表达，并有效改善了周围神经脱髓鞘的病变状况。

Pharnext和OrphanDev在PXT-3003的二期临床试验、meta分析和前瞻性研究这三项研究中展开合作。80 名轻到中等程度的成年 CMT1A 型患者接受了为期 1 年的三种不同剂量 PXT-3003 之一或安慰剂的双盲对照试验，并以 CMTNS（Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score）及 ONLS（Overall Neuropathy Limitations Scale）两项评分评价药物的疗效。最终结果显示，CMT1A 患者的病情表现出了具有显著统计意义的的改善，同时最高剂量组的疗效最佳，药物的安全性及耐受性也得到了肯定。

Pharnext与OrphanDev再次合作实施PLEO-CMT计划，为全球重要的、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、三组三期临床试验。计划在欧洲和美国的27个中心招募300名患者，进一步评估 PTX-3003 的疗效及安全性。