快讯-exon51跳跃治疗获FDA批准

我们此前一直在持续关注美国FDA审批DMD外显子51跳跃药物——eteplirsen快速上市申请的进展。经过近5个月的拉锯，美国FDA刚刚宣布批准Sarepta公司eteplirsen上市。至此，美国第一个用于Duchenne型肌营养不良的基因治疗药物，也是美国第一个针对罕见病的基因治疗药物获准上市。

其实在一再推迟决定的背景下，天平早已向Sarepta公司倾斜，消息灵通的华尔街人士，早已嗅到了eteplirsen获批的味道，Sarepta公司的股价已经翻倍。

这一基因治疗药物的获批，除了本身可用于约13%DMD患者的治疗外，更为重要的是，给DMD和所有罕见病新疗法的研发注入了极大活力。更多的创新型制药公司和跨国药企会以更大热情投入进来，研发速度必将成倍提速。“春天的故事”已经开始。

对于中国患者而言，新的临床试验也离我们越来越近，已有不止一家跨国药企与我们接触，准备推动在中国进行相关临床试验。在基因治疗领域卓有建树的专家也在和我们积极合作。

肖啸教授近期回国，我们在北京见面。

后续的详细分析和报道将陆续给大家带来。