PTC124临床试验与口服激素长期治疗

值此新春佳节之际，先向大家致以新春的问候，祝愿所有人在鸡年平安健康、辛福美满。

2017年1月9日，PTC公司正式接到通知，Translarna（PTC124）通过了欧盟的年度审核，可以继续在欧洲28国有条件上市。但作为条件，欧洲药品管理局（EMA）明确提出，PTC公司必须尽快完成一个新的随机双盲、安慰剂对照、国际多中心临床试验，以进一步证实PTC124对于无义突变DMD患者的治疗效果和安全性。新临床试验的周期为36个月，前18个月为双盲、安慰剂对照试验期，后18个月为公开延长治疗期，所有受试者均接受PTC124治疗。试验入组受试者人数被要求达到III期临床试验规模，与PTC公司2015年公布结果的ACT DMD临床试验类似。此前的ACT DMD试验在18个国家进行，共入组228名患者。正是基于这样的背景，PTC公司开始积极准备这一新临床试验，目前正在招标专业临床研究公司（CRO）。新的临床试验确实有可能把中国纳入其中，但整个研究方案尚未最终定型。这也是之前大家听到一些风声的原因。对于这一进程，我们一直在积极配合，密切追踪。如果一切顺利，新临床试验准备在2018年开始，2021年公布结果。

此外，近期美国辛辛那提儿童医院神经肌肉病中心Brenda L. Wong教授所领导的团队在权威儿科期刊（the Journal of Pediatrics)上发表了口服激素治疗长期随诊追踪的文章。通过回顾性研究，共分析了97名年龄在10岁至16岁之间的DMD患者，口服激素治疗的平均年限是8.5年。这些患者中，10至12岁组，76%的患者可独立行走。13至16岁组，仍有50%能够独立完成30英尺（约10米）步行试验。所有患者肺功能都保持在正常范围。10至12岁组有13%的患者出现心功能下降，13至16岁组出现心功能下降的患者比例增至21%。只有6%的患者（全部为16岁患者）出现明显脊柱侧弯。副作用方面，86%的患者可基本保持正常体重（开始口服激素治疗后，均需做饮食方案调整。约三分之一的患者加用二甲双胍帮助控制体重），70%的患者出现“满月脸”改变，72%的患者身高发育减缓，76%的患者出现无症状脊柱压缩性改变，30%的患者出现长骨骨折。这一研究进一步证实了长期（10年左右）口服激素治疗的有效性和副作用的可控性。接受治疗的患者，身体状况、生活质量明显高于不做干预、病程自然进展的患者。结合我们自己诊治患儿的情况，也已经有口服激素治疗时间超过8年的病人，以口服激素为核心的综合治疗日趋成熟，并不断与时俱进，一定能为患者带来更好的明天。