抗骨髓瘤新药CPT的前世今生

首都医科大学附属北京朝阳医院西院血液科黄仲夏

一、CPT的光荣历史：

CPT——即注射用重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体，其作用机制为：与肿瘤细胞的死亡受体结合，诱导肿瘤细胞凋亡。

适应症：对多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤、肉瘤、肺癌、胃癌、乳腺癌等有效，目前主要用于多发骨髓瘤治疗的有效性和安全性的临床验证。

殊荣：

1.国家I类新药，2005年获得Ⅰ、Ⅱ期药物临床试验批件，2012年获得III期药物临床试验批件。

2.2005年获得863计划“十五国家重大科技专项”；2009年和2017年两次获得国家“重大新药创制”科技重大专项。

3.知识产权：已获得17个国家和地区的专利授权：中国、美国、英国、法国、德国、日本、印度、澳大利亚、韩国、新西兰、俄罗斯、南非、新加坡、印度尼西亚、墨西哥、香港、加拿大。

·为成立于2001年的北京沙东生物技术有限公司产品，公司注册于北京中关村科技园区，国家高新技术企业、中关村高新技术企业。目前已完成7个临床试验，I期试验2个，II期试验5个，共244例受试者，其中骨髓瘤患者183例。

·CPT用于骨髓瘤的研究，与朝阳医院西院血液科相伴，走过了11年路程，其主要研究者为朝阳医院血液科的陈文明教授。

·在抗肿瘤治疗的临床实验过程中，研究者们发现，CPT单药对骨髓瘤的治疗作用较其他肿瘤突出，因此开始了Ⅰ、Ⅱ期治疗骨髓瘤的新药临床试验，共入组244例受试者，其中骨髓瘤患者183例，其单药有效率25%左右（与已经上市的肿瘤靶向新药相仿）。

目前正在进行针对难治/复发骨髓瘤的多中心、随机、双盲、对照的Ⅲ期临床试验。

主要不良反应：主要为可逆性的肝功能异常。

·北京朝阳医院·CPT·我

北京朝阳医院血液科领衔CPT治疗难治复发骨髓瘤的临床试验，已经走过了11年，我当初在北京朝阳医院血液科工作期间曾担任临床试验基地的秘书，10余年来，在研究过程中，北京朝阳医院积累了丰富的经验，并将经验总结发表于2014年的美国血液学杂志【Am J Hematol.2014 Nov;89(11):1037-42.】，我与朝阳医院院本部及西院血液科医护人员一样，在进行CPT临床实验过程中，也与此药沉淀了一定的感情。更让我惊喜的是，11年前参与CPT试验的部分骨髓瘤患者目前依然健在。

总之，既往的临床试验留给我们如下印象：新药CPT抗骨髓瘤效果不俗，长期应用副作用小，是一个很值得期待的抗骨髓瘤新药，而且该药的研究我国领先于欧美国家。

·临床试验开始时间

时间：预计2017年9月上旬

地点：首都医科大学附属北京朝阳医院西院血液与肿瘤科

地址：北京市石景山区京原路5号

联系电话：010-51718442,51718452 钟玉萍黄仲夏大夫

让我们期待CPT治疗难治复发骨髓瘤的此项临床试验早日开始！！

注：为更客观地反映该药的有效性，既往参加过CPT试验的患者不再允许参加此次Ⅲ期临床试验。