又一种治疗线粒体病的新药

Elamipretide（MTP131）是一个心磷脂过氧化物酶抑制剂和针对线粒体内膜靶向的多肽，是具有四个氨基酸的小肽，可与线粒体内膜的心磷脂结合，从而修复线粒体内膜缺损。Elamipretide早先由康纳尔大学学者Hazel Szeto在一次实验中偶然发现。在该实验中，Dr. Szeto让学生用荧光标记此化合物进入细胞的位置。随后，她发现该化合物竟然游向了细胞膜内，并且聚集在线粒体膜附近。该化合物在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年黄斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果，相关成果已发表在近100篇学术期刊上，同时已被美国FDA批准多个适应症进入临床试验。2017年6月已经完成了MTP131的临床II期试验结果（MMPOWER-2）。该试验评估了elamipretide治疗线粒体肌病（PMM）患者的安全性、耐受性以及疗效。最终，elamipretide治疗PMM患者后达到多个试验终点，支持elamipretide开展临床III期试验。目前FDA已经批准了Elamipretide在该适应症上的快速通道审批资格和孤儿药的认定，将很快进入三期临床试验。

Elamipretide能够提高左心室和线粒体功能。Elamipretide通过以下机制发生作用：1、显著增加复合物酶活性。2、减少ROS生成。3、抑制凋亡的主要信号通路。4、增加ATP合成