白血病=不治之症？靶向治疗打破死亡宣判！

自十九世纪发现第一例白血病以来，血癌不知道夺走了无数年轻的生命，著名日本电视剧《血凝》里面的主角幸子，正是被白血病带走了生命。作为血液专家的幸子父亲在当时也未能挽救幸子的性命。在对幸子的病逝痛感之余，也让人对白血病感到恐惧和无奈。

白血病曾是被公认的“不治之症”，我国的白血病发病率约为十万分之三，尤其在青少年恶性肿瘤发病率中排行第一，给无数家庭带来绝望和痛苦。曾经流传一种说法“治不治三年半”意思是你治疗或者不治疗，患上白血病只能活三年半左右，虽然并不科学但也体现了大家对白血病的恐惧。

慢粒是什么样的白血病？

在白血病中，慢性髓系白血病（慢粒）是临床上一种起病及发展相对缓慢、影响血液及骨髓的恶性肿瘤，是一种起源于骨髓多能造血干细胞的恶性增殖性疾病。

其特点是： 染色体异常，9号染色体和22号染色体平衡交互易位形成Ph染色体t（9，22）（q34，q11），产生BCR-ABL融合基因，并编码产生P210蛋白，使酪氨酸激酶活性异常增强，激活信号传导途径，导致细胞增殖失控，凋亡受阻。产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓正常造血；通过血液在全身扩散，导致患者出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。

新手段打破白色恐怖

如今现代医学的不断进步，很多先进的治疗手段在临床中的应用使得白血病患者不再被“判了死刑”：靶向药物的问世为肿瘤患者带来了新的曙光。

研究已经证实，BCR-ABL融合基因编码的P210蛋白对慢粒的发生、发展起关键作用，是慢粒发病的最重要原因。因此能够抑制BCR-ABL融合基因靶向药物酪氨酸梅抑制剂（TKI）应运而生。目前国际上多个慢粒诊治指南均推荐，慢粒一线治疗方案首选酪氨酸激酶抑制剂（TKI）靶向药物，这在肿瘤治疗领域有着划时代的意义。

靶向药物进入中国，带来惊人生存率

从疗效上来看，85%的患者通过靶向药物治疗病情可以得到控制，其不良反应较小，生存质量较高。目前，因TKI药物的出现及不断的更新换代，疗效不断提高。甲磺酸伊马替尼作为一种口服的TKI，于2001年5月10日被美国食品和药物管理局批准用于治疗慢粒，并于2002年4月在中国上市，是治疗慢粒的一线用药，大大延长了患者的生存期。在吃药和监测的情况下，90%以上的患者能达到和正常人一样的生存期。死亡已不是慢粒病人的标签，患者通过靶向治疗已经可以拥有和正常人一样的生存期。

2009年7月第二代TKI药物尼洛替尼在中国获批上市，弥补一代TKI药物的耐药或不耐受患者的药物空缺，同时更加精准抑制BCR-ABL融合基因，提高了治疗的效果，让慢粒成为了一种真正可以管理的疾病！

2016年6月的美国临床肿瘤学大会上，提到在接受尼洛替尼一线治疗，或者格列卫治疗失败后改用尼洛替尼二线治疗的CML患者，当治疗达到预定的标准时停药，超过50%的患者，尼洛替尼的疗效可以维持48周以上；停药期间，疾病复发的患者，继续使用尼洛替尼，98%以上的患者依然有效！

随着现代医学的发展，通过医护人员和患者的共同努力，从最初的血癌到疾病可控再到监控停药，慢粒已经成为了一个可以管理的疾病，死亡离慢粒患者已经越来越远，靶向治疗能够重新还给慢粒患者家庭健康美满的未来和明天！

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