给慢性粒细胞白血病患者的治疗建议-2

根据发布在CML Advocates Network上、基于欧洲白血病网慢性粒细胞白血病诊疗建议（2013）患者阅读版，结合中国国情编译撰写

目录—第2部分

确诊时的疾病风险分数

CML治疗的里程碑

治疗反应定义

一线疗法的反应程度

慢性期治疗方法选择

加速期治疗方法选择

停止治疗

01 确诊时的疾病风险分数

有多种因素，比如您的年龄、脾脏大小或具体的血细胞数目都会影响您对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的反应以及治疗效果。必须在您开始任何治疗前对这些做评估，这被称之为基准线预后因素。它们的数值用于计算您的相对风险分数，确认您在慢性粒细胞性白血病（CML） 确诊后是低危还是高危。了解疾病风险程度可以帮助您和您的医生选择对您适合的治疗方法。

现有三种计算风险分数的预后体系：Sokal、Hasford 和 EUTOS。普遍认为这三种体系价值相等。

如果在确诊时发现其它一些因素，意味着预后情况稍差。这些因素包括Ph染色体细胞上的其它某些染色体变化，例如 8 和 19 号三染色体，这被称为“主要路径（major route）”染色体变化。

02 CML 治疗中的里程碑

治疗反应定义

“反应”这个词描述您的 CML 对治疗反应如何。

最优反应：意味着治疗反应很可能带来近似正常人群的生存率。不需要改变治疗方法。

失败：意味着某种治疗方法不能长期起效。所以，应当改变治疗方法。可能的话，请您和您的医生应讨论一下更换治疗方法的选择。

警告：是您的疾病对某种治疗方式不如期望地那样反应。您的医生可能会更频繁地给您做检查，并用这些警告迹象来决定您是否需要改变治疗方法。

CML 治疗的目标是达到疾病缓解。对 CML 来说，缓解定义为:

完全血液学反应(CHR)：血细胞数目回到正常值，检查没有发现任何未成熟白细胞。同时，脾脏也回到肿大以前的正常大小。

完全细胞遗传学反应(CHR)：骨髓细胞的细胞遗传学检测中没有发现带费城染色体的细胞。

主要分子学反应(MMR)：定量PCR（一种血液测试，可以发现并计算基因中非常少量的特殊部分）仍会发现 BCR-ABL，如果量很少（BCR-ABL 数值低于 0.1%）时，医生把这作为非常棒的反应。

深度分子学反应(MR4 or MR4.5)：定量PCR 检查还是可以发现 CML，但是量非常少，接近检测技术临界（BCR-ABL 数值低于 0.01%为 MR4，低于 0.0032%为 MR4.5）。

分子学上检测不到疾病：定量PCR 检查在血液或骨髓中都无法检测到 BCR-ABL。但是，大多数 CML 患者还是会有极为少量的 BCR-ABL 基因，技术上无法检测到。

和其他癌症患者不一样，缓解中的 CML 患者并非被治愈，以目前所知还不能建议患者在临床研究范围以外停药，除非个别患者能每个月做合适的高质量的疾病监控。就算无法检测到在您的细胞中发现 CML 的踪迹，疾病还是可能会重新出现，导致复发。

您的医生会让您在各种时间点做检查，以此监控您的疾病和身体对治疗的反应。表1概括了当您处于疾病缓解时，您的检查结果看起来是什么样的，还有您应该接受检查的频率。

表1

一线治疗的反应程度

TKI做为一线治疗CML各期患者时，表2是治疗里程碑。

表2

慢性期治疗方法选择

如果你是处于慢性期，请阅读表 3 了解治疗选项

表3

加速期治疗方法选择

如果你是处于加速期或急变期，请阅读表 4 了解治疗选项

停止治疗

对于那些治疗反应最优的 CML 患者，ELN 专家们建议还是要长期继续服用标准推荐剂量TKI。有临床研究让至少两年达到深度分子学反应的患者们停止用药。其中，约 40%的人保持着稳定的反应，现在被称为无治疗缓解（TFR）。但是现在，不建议患者在良好设计、严密和精准监测的研究试验之外停药。这类研究正在进行中。

有些患者如果能确保每个月做高质量、经认证的分子学监测，可能可以考虑在临床研究范围外停止治疗。这对计划要孩子的女性特别重要，因为非常不建议在怀孕期间使用TKI。