（五）原发性血小板增多症（ET）羟基脲失败或不耐受的治疗选择

目前有四种药物可考虑作为ET的二线治疗：聚乙二醇化干扰素-α、白消安、阿那格雷和哌泊溴烷(Pipobroman)。

一般建议首先选择的二线治疗是聚乙二醇化干扰素-α：起始剂量90 MCG 皮下注射，每周一次。聚乙二醇化干扰素安全性和有效性都比较好，部分患者中临床和分子缓解率达70-80%、10-20%，尤其是CALR基因突变者。但是远期的，对于患者健康程度的真正获益还需要评价。

白消安（起始剂量2-4mg/天），对于羟基脲不耐受或耐药的PV和ET患者也有很好的安全性和有效性，多数患者有很好的临床反应，小部分有分子反应。

一项针对1500多名PV患者大型的关于药物相关性白血病的国际研究发现，没有证据表明白消安、IFN-α或羟基脲与白血病相关，但是确定哌泊溴烷(Pipobroman)确实与白血病有特殊关联。与其他烷化剂比较，白消安对DNA和RNA的结合力较弱，且不会结合嵌入DNA的双链之间或之内，也没有免疫抑制作用。

阿那格雷治疗ET的安全性和有效性也进行了评估，起初研究显示疗效不亚于羟基脲，但是也有研究认为对患者有害，甚至发现动脉血栓形成、出血并发症和纤维化进展的发生率较高。非随机对照研究表明，有超过四分之一患者发生了贫血，还有一些患者发生肾损伤和心脏并发症，包括心律失常和心肌病，虽然比率未达到那么高。因此，只有在所有其他药物包括羟基脲，干扰素-α，和白消安失败后，才选择阿那格雷治疗。

由于哌泊溴烷(Pipobroman)在治疗PV的研究中发现了药物致白血病作用，因此不推荐于ET的治疗。