2019最新研究进展：甲磺酸伊马替尼对晚期腱鞘巨细胞瘤患者的长期疗效

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是罕见的菌落刺激因子1（CSF-1）驱动的增生性疾病，影响关节。弥漫型TGCT通常由于局部复发而需要大量手术，因此会导致高发病率。甲磺酸伊马替尼（IM）阻断CSF-1受体。这项研究调查了IM对TGCT的长期影响。我们进行了一项国际性的多机构回顾性研究，以评估IM的活动：匿名收集来自局部晚期，复发或转移性TGCT患者的数据。确定了来自欧洲，澳大利亚和美国的12个机构的62位患者。4例转移性TGCT患者在IM上进展迅速，被排除在外进行进一步分析。58位可评估患者中有17位达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。一年和五年无进展生存率分别为71％和48％。38名（66％）患者在中位数7个月（1-80个月）后中断IM。报告的不良事件有45名（78％），其中水肿（48％）和疲劳（50％），主要是1-2级（89％）。5名患者发生3-4级毒性。这项研究通过进一步的随访证实了IM在TGCT中的有效性。在有反应的病例中，我们确认即使中断治疗后，对TGCT症状的IM活性也可延长，但治疗中断和其他治疗的发生率很高。大部分为1-2年级（89％）。5名患者发生3-4级毒性。这项研究通过进一步的随访证实了IM在TGCT中的有效性。在有反应的病例中，我们确认即使中断治疗后，对TGCT症状的IM活性也可延长，但治疗中断和其他治疗的发生率很高。大部分为1-2年级（89％）。5名患者发生3-4级毒性。这项研究通过进一步的随访证实了IM在TGCT中的有效性。在有反应的病例中，我们确认即使中断治疗后，对TGCT症状的IM活性也可延长，但治疗中断和其他治疗的发生率很高。

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