干细胞治疗脊髓损伤临床研究常见问题

各位患者大家好。对于罹患脊髓损伤，我们深表同情，同时我们一直在不遗余力的探索治疗脊髓损伤的新方法，现就我科正在开展的干细胞治疗脊髓损伤临床研究做一介绍，同时就患者咨询较多的相关问题一一解答。

临床试验介绍：

名称：“蛛网膜下腔注射脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤”，共分为3个研究，分别针对亚急性脊髓损伤（损伤后2周-2月）、早慢性脊髓损伤（损伤后2月-1年）、晚慢性脊髓损伤（损伤后1年以上）。该研究项目已于2017年7月获得国家科技部国家重点研发计划项目支持，并于2019年6月成功通过国家卫健委和药监局干细胞临床研究项目备案。

从既往受试者的情况看，因受伤节段、程度，损伤后时间不同，个体化差异较明显。部分患者觉得肌张力有下降或大小便功能或躯体麻木症状（感觉平面下降）好转，少部分受试者肢体肌力有轻度恢复，也有患者无明显效果（尤其是颈段、胸段的完全性脊髓损伤患者）。使用干细胞后，少部分患者会有发热，体温波动在37.5-38.5℃之间，持续1-3天，部分患者会有头痛、头晕、腰痛等感受，以上不适感受经对症治疗2-3天后均会好转，其余未见明显副作用。因是临床研究，干细胞及相关检查均免费（不包含交通费），但同时有严格的要求：如对于亚急性、早慢性的脊髓损伤患者，我们采用的是随机对照临床试验，有1/3的概率会被分到生理盐水试验组，医生和患者及其家属均不知晓分组情况。

入选标准：

① 中国大陆居民，年龄18-65岁；

② 外伤所致脊髓损伤；

③ ASIA脊髓损伤分级A-D级；

④ 配合完成随访。

不符合的标准：

① 合并颅脑损伤者；

② 非外伤性脊髓损伤，如脊髓肿瘤、脊髓炎、脱髓鞘、脊髓血管畸形等；

③ 合并强直性脊柱炎；

④ 合并恶性肿瘤；

⑤ 合并神经退行性疾病或神经病变；

⑥ 合并出血性疾病或凝血功能障碍；

⑦ 合并肝肾功能异常；

⑧ 活动性或逐渐加重的感染性疾病；

⑨ 妊娠或哺乳；

⑩ 精神障碍；

⑪ 依从性差，或者不能正确理解配合以致不能完成随访者；

⑫ 曾接受干细胞注射者；

⑬ 正参加其他脊髓损伤相关研究的受试对象；

⑭ 研究者认为不适合入选的其他情况。

经过入院筛查合适、并签署完知情同意书后共需住院8次，前4次打干细胞，每月一次，每次住院5天，后4次临床随访，不打干细胞，分别为注射完4次干细胞后的第1、3、6、12个月。

特别提醒：因研究要求非常严格，确定参与研究前一定要考虑清楚。

常见问题：

一、我是脊髓损伤患者，可不可以做干细胞治疗？

我们临床研究只能面向外伤导致的脊髓损伤，其他原因比较多见的是脊髓动静脉畸形、脊柱肿瘤，马尾神经损伤等无法接收。

二、干细胞治疗脊髓损伤的成功率有多高？

无法用“成功率”来判断，目前没有一个“成功”的标准。对于不完全性脊髓损伤患者而言，治疗后感觉、二便功能以及肌张力改善的效果较好，但肌力改善的几率较低。对于完全性脊髓损伤患者，打完干细胞没有效果的可能性也是不低的。对于下肢肌力在0-2级的患者，期望通过本临床研究站起来的可能性不大。

三、干细胞的来源是哪里？打完后要不要长期用免疫抑制剂？

干细胞为新生儿脐带提取的间充质干细胞（UC-MSC）,使用前已经过非常严格的检验，确保安全。UC-MSC免疫原性很低，可以忽略不计，治疗前后均无需使用免疫抑制剂。

四、干细胞治疗有没有什么副作用？副作用大不大？

使用干细胞后，少部分患者会有发热，体温波动在37.5-38.5℃之间，持续1-3天，部分患者会有头痛、头晕、腰痛等感受，以上不适感受经对症治疗2-3天后均会好转，其余未见明显副作用。

五、我是外地患者，干细胞治疗1个月内的间歇期可否在康复科进行康复治疗？

若离广州较远，可在治疗间歇期内联系康复医院或康复科在广州进行康复治疗。

六、不符合入选标准，我可否自费接受治疗？

无法收费，不能接受。

七、参加了临床研究并完成4次随访后，能否继续接受干细胞治疗？

目前的临床研究是到2022年底结束，之后还要分析随访的数据，能否继续接受干细胞治疗取决于国家的政策，目前还不能确定。

八、脊髓损伤后多久打干细胞比较合适？受伤时间越短治疗的效果是否越好呢？我受伤已经5年了，可以参加吗？

研究表明，脊髓损伤后2周内体内炎症比较重，不适合干细胞治疗，2周后越早接受干细胞，神经功能恢复的可能性越大。也有受伤10余年用了干细胞有效的患者。所以我们其中一项研究是针对晚慢性（受伤时间1年以上）脊髓损伤的患者。

九、输注干细胞需要住院吗？可否一直住院到打完四次细胞呢？

每次输注干细胞都要住院，因为输注前要完善实验室检查、体格检查，输注完后要观察有无副反应等。按照研究要求，每次只能住5天左右，其他时间需要康复，脊柱外科病房无法提供。

十、要输注多少次？随访多少次呢？随访需要住院吗？可否电话随访？

干细胞共输注4次，每月一次。之后4次是临床随访，观察疗效，不打干细胞，分别为4次干细胞后的第1、3、6、12个月。随访期间也要住院，因为要抽血、留取脑脊液，进行体格检查，无法通过电话完成。

十一、整个临床试验我总共费用是多少？每次打干细胞的费用是多少？医保可以报销吗？

临床试验包括随访期间的干细胞及相关检查均免费（不包含交通费），但若超出临床试验的范围外的一些检查和治疗，就无法免费。只要不是自费项目就可以报销。

十二、打完干细胞后我会站起来吗？

小部分患者会有少许的肌力恢复，但对于下肢肌力在0-2级的患者，期望通过本临床研究站起来的可能性不大。

十三、打干细胞会不会引起身体的免疫反应？

干细胞为新生儿脐带提取的间充质干细胞（UC-MSC）,免疫原性很低，可以忽略不计，治疗前后均无需使用免疫抑制剂。但使用干细胞后，可以少部分患者会有发热，体温波动在37.5-38.5℃之间，持续1-3天，对症退热治疗会好转。

十四、随机对照过程，万一打的是生理盐水，有效果吗？如果没有效果怎么办？

随机对照临床试验，是研究的基本要求。在研究结束前，医生、患者及其家属均不知晓是否打的是生理盐水，只有到研究结束后，经过“揭盲”才知道。

十五、打干细胞过程会不会感染乙肝、梅毒、艾滋病呢？

脐带间充质干细胞（UC-MSC）在使用前已经过非常严格的检验，确保无任何的病原菌、内毒素等才能够使用。

十六、第一次过来打干细胞需要带什么资料吗？

带齐以前的住院病历、出院小结、所有检查资料。

十七、干细胞用的是我身体的细胞培养出来的吗？如果不是，可不可以从我身体里面提取细胞再培养成干细胞？使用自己的细胞会不会更好呢？

我们使用的干细胞为新生儿脐带提取的间充质干细胞（UC-MSC）。患者身体本身也可以提取间充质干细胞（MSC）,多数为骨髓（BMSC）和脂肪（Ad-MSC）来源的，一方面耗时需要等待细胞制备，另一方面，BMSC和Ad-MSC的活力没有UC-MSC那么强。并不是自己的细胞就更好。

十八、如果住院期间有不良反应出现，我是否是等不良反应好转后再出院？

住院期间的不良反应多数为低热，体温波动在37.5-38.5℃之间，持续1-3天，部分患者会有头痛、头晕、腰痛等感受，以上不适感受经对症治疗2-3天后均会好转，其余未见明显副作用。我们会对症治疗好转后再出院的。

十九、输注干细胞的位置在哪里呢？静脉输注吗？需要进手术室输注吗？

我们采用的是腰椎穿刺（蛛网膜下腔注射，又称“鞘注”），从腰部后方把细胞注射进脑脊液里面，因为脊髓和神经就在脑脊液里，与静脉输注相比，可以让细胞最大程度的发挥作用。在病房就可以完成，不需要去手术室。