西罗莫司挽救治疗难治复发ITP的单中心，前瞻性，单臂研究

Sirolimus as Rescue Therapy for Refractory/Relapsed Immune Thrombocytopenia: Results of a Single-Center, Prospective, Single-Arm Study

Yimei Feng, Yunshuo Xiao, Hongju Yan, Ping Wang, Wen Zhu, Kaniel Cassady, Zhongmin Zou, Kaifa Wang, Ting Chen, Yao Quan, Zheng Wang, Shijie Yang, Rui Wang, Xiaoping Li , Lei Gao, Cheng Zhang, Yao Liu, Peiyan Kong, Li Gao and Xi Zhang*

Medical Center of Hematology, The Xinqiao Hospital of Third Military Medical University, Chongqing, China

免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，一线治疗后易演变成为复发难治性ITP, 其机制仍然复杂且缺乏标准的临床治疗方法。西罗莫司(SRL)是mTOR抑制剂，已被证明能抑制淋巴细胞活性。在SLE等自身免疫性疾病中mTOR途径的激活的研究表明SRL在ITP治疗中的潜力。因此，我们启动了使用SRL治疗R/R ITP前瞻性临床试验。该试验招募了86位患者，每位患者接受SRL每天2-4 mg口服。随访到第三个月，40%的患者(34/86)达到完全缓解(CR)，45%的患者(39/86)达到了部分缓解(PR)，总反应率(ORR)85%。随访到6个月，有41%患者(32/78) 获得了CR， 29%的患者(23/78)获得了PR，ORR为70%，且无严重毒副作用。经过12个月的随访，ORR仍保持在65%。通过单因素分析，SRL治疗在40岁以下或类固醇依赖的ITP患者人群中更易达到CR。重要的是，在产生反应的患者中，SRL治疗能减少Th2，Th17淋巴亚群细胞的比例，并增加M-MDSC和Treg细胞比例，表明SRL可以重新建立外周免疫耐受。此研究提示西罗莫司可以作为R / R ITP的二线治疗药物用于临床。(Front. Med. 7:110. doi: 10.3389/fmed.2020.00110)