医学科普
发表者:杨恩芹 人已读
慢性白血病,国内90%以上是慢粒,即慢性粒细胞白血病。很多新确诊的慢粒患者往往最大的担心就是:慢性白血病会危及生命吗?
回答这个问题不是一句话就能够说清楚的,需要了解慢粒这种慢性白血病的自然病程和治疗方式。
首先我们需要知道,慢粒分为慢性期、加速期和急变期三个阶段。病情可从慢性期向加速期、急变期发展,一旦发生急变,患者往往在3~6个月内病亡。
所以慢性白血病会危及生命吗?虽然答案是有可能的,但是,作为慢性白血病的慢粒起病缓慢,绝大多数患者起病时处于慢性期。起病时即处于加速期或急变期的患者各占10%左右。
在不经过治疗的情况下,慢粒患者的慢性期持续1~4年,在此期间患者会出现乏力、低热、体重减轻、多汗等症状,也可没有症状。
加速期的患者会出现贫血、发热、骨痛、器官浸润导致的脾脏增大等症状。慢粒加速期持续时间不固定,一般在数月到数年之间。
少数慢粒患者可跨过加速期,由慢性期直接进入急变期,引起出血、严重的感染等导致死亡。
慢性白血病会危及生命吗?看到这里,不要悲观,靶向药物的出现已改变了大多数慢粒患者的命运。
很多医生会告诉患者,“慢粒”是“极幸运”的白血病,通过靶向药物治疗、定期检测,便可精准打击病灶。可以说,“慢粒”就像高血压这样的慢性病一样,只要控制得好,寿命和正常人几乎没什么区别。
慢粒的靶向治疗药物就是酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。在TKI广泛应用之前,慢粒的中位生存期为39-47个月,5年存活率为25%~35%。
TKI的应用极大地延长了慢粒患者的无进展生存期和总生存期。一代TKI是伊马替尼,也就是被称为神药的“格列卫”,70%的新诊断慢粒患者应用伊马替尼治疗12个月后可获得细胞遗传学缓解,使用60个月后这一比例可增至90%。
虽然伊马替尼的耐药率有15~25%,且有升高的趋势,但近年来不断推出新型TKI,如二代、二代+、三代TKI在很大程度上解决了这一问题。对伊马替尼耐药或不耐受的患者换用其他TKI可以获得更好的治疗效果。
对于确诊时就有高危因素的患者,或者年轻、想停药的患者,以及有怀孕需求的女性,可以直接选用二代TKI进行治疗。
目前,除了伊马替尼,国内慢粒患者还可以选择的药物包括二代TKI尼洛替尼和达沙替尼,以及2019年底上市的中国原研创新药氟马替尼。
总的来说,二代TKI作用更强,可以更快得获得更深的疾病缓解,甚至在用药两三年后,有一半左右的患者能达到停药标准,也就是达到无治疗缓解。
但是遗憾的是,一些二代TKI如尼洛替尼和达沙替尼,尽管疗效增强了,但仍存在不同表现的不良反应,某些不良反应发生率甚至更高。
被称为二代+TKI的氟马替尼,作为一个最新的治疗选择,从目前的临床试验结果看,实现了疗效增强和不良反应减少的双优化。
国家食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)公布的甲磺酸氟马替尼片审评报告指出:”从整体上来看,氟马替尼的不良反应类型与现有同类产品相似,贫血、中性粒细胞计数减少、皮疹、肌肉骨骼疼痛、水肿、低磷血症等事件的发生率较伊马替尼相比更低,且目前的研究数据没有暴露出心血管事件、血栓方面的风险。”
随着疗效和安全性更好的新药不断上市,慢粒患者越来越不用担心 “慢性白血病会危及生命吗”这个问题了。但需要强调的是,坚持服药,坚持定期检查,积极配合医生治疗,是这个问题的关键。
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发表于:2020-07-05