多发性骨髓瘤的治疗优化：自体造血干细胞移植及移植后来那度胺的维持治疗

一、自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤的关键治疗手段

既往几十年间，多发性骨髓瘤（MM）的治疗增添了很多新药物和新方案，但是自体造血干细胞移植（ASCT）仍是新诊断/复发 MM系统治疗的重要环节之一。新的药物如免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体等，使MM的血液学反应达到了前所未有的深度。

然而，无论MM 新治疗模式，如治疗的时间节点、疗程、治疗药物的组合和治疗顺序如何演化，如果能够结合自体造血干细胞的移植，这对于MM患者获得更深层次的缓解和更高层次的疗效、生存时间的获益，都具有关键的作用。这主要因为ASCT在新药治疗的基础上，显示出了额外的治疗反应深度及更少的骨髓瘤细胞的残留[1]

二、来那度胺作为骨髓瘤ASCT移植后的维持治疗具有良好的经济-疗效比

2020年7月23日由荷兰、英国、瑞士学者于《欧洲血液病杂志》在线共同发表了一篇多发性骨髓瘤的维持治疗文章，主要针对《多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植后来那度胺作为维持治疗的药物-经济学评价》[2]。该文的发表，对于帮助血液科医生、病人甚或家属，优化选择治疗方案，获得更加的卫生经济学收益，具有重要的现实意义。

自体造血干细胞移植（ASCT）显著延长了多发性骨髓瘤的无病生存时间以及总体的生存时间；然而仍有部分患者在ASCT后复发。而采用来那度胺作为ASCT后的维持治疗，则显著的延长了患者的生存时间，延缓了复发，也延缓了复发后随之而来的高昂的二线药物治疗的费用。

研究采取分区生存模型来评估MM患者的花费及生存获益。 与不维持治疗的患者相比，来那度胺具有2.46个生命年获益，来那度胺维持治疗本身，增加了3.0万欧元的维持治疗费用；但是，维持治疗可节约7.7万欧元的复发后二线治疗费用。因此，自体造血干细胞治疗骨髓瘤后，采用来那度胺维持治疗，即可以延长 生存时间，又可以通过延长PFS，从而延缓MM的复发，以及复发后的一系列治疗费用，

1. Parrondo, R.D., et al., Autologous Stem-Cell Transplantation for Multiple Myeloma in the Era of Novel Therapies. JCO Oncol Pract, 2020. 16(2): p. 56-66.

2. Uyl-de Groot, C.A., et al., Lenalidomide as maintenance treatment for patients with multiple myeloma after autologous stem cell transplantation: a pharmaco-economic assessment. Eur J Haematol, 2020.