
目前针对急性髓系白血病AML的普遍使用的一线治疗是什么?
AML的主要治疗手段仍然是采用具有杀细胞作用的阿糖胞苷作为化学治疗剂。第一个阿糖胞苷的临床报道于1968年发表在血液病学的顶级杂志《Blood》上,并展示了其对临床AML患者的有效性。即使50年后的今天,阿糖胞苷仍然是是我们治疗AML最好和最重要的药物之一。在1973年,第一个进行的试点研究是使用阿糖胞苷联合柔红霉素输注,称为“7+3 DNR 45”方案(即7天的阿糖胞苷+3天45 mg/m2 的柔红霉素)。在AML中使用这个方案有56%的完全应答率,这使得这个方案至今仍没有被完全超越。
数十年来经典的7+3方案经历了许多修改,但是却没有非常显著显著的改善。2009年血液病学专家Fernandez发表了的随机对照临床试验研究表明,45 mg/m2剂量的柔红霉素与90 mg/m2剂量的柔红霉素相比,发现90mg /m2的疗效更好。从这项研究中,我们更好地了解了如何使用最佳的7+3治疗方案,这为选定的年轻AML患者带来了生存优势。血液病学专家Lowenberg近期报道了其开展的增强柔红霉素在老年患者中的可行性的研究,其研究发现它可以在不显著增加发病率或死亡率的情况下使用,但对65岁以上患者的总体生存没有改善。
(注释:随机对照临床试验(RCT)一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准。具体而言,当与某种疾病相关的疗法刚刚诞生时,往往需要经过检验确定其是否能够满足需求,同时还需要观察是否存在副作用,达到这些目的的方法就是在人体进行试验,也就是我们所称的"临床试验"。比较新疗法与标准疗法的优劣性的最佳方法即"随机对照实验"。以某个具体的研究为例,参与者们被随机地分配至接受新疗法或标准疗法组(通过电脑随机分配或投掷硬币的方式决定)。这一过程被称为随机化处理,这也是能够保证对疗效的估计不出现偏差的方法。)
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