使用低剂量阿糖胞苷治疗AML有什么新的进展吗?

目前，以10或14天为一个疗程的，低剂量皮下阿糖胞苷（LDAC）的减低强度化疗被用于年龄大、虚弱的AML患者已有30多年的历史了。 英国一项正在进行的多臂临床研究正在将一系列新型化合物与标准LDAC进行随机分组和后续疗效对比。该研究已经尝试的多种药物包括Vosaroxin（一种喹诺酮衍生的螯合剂），氟法拉滨，吉妥珠单抗，替吡法尼和三氧化二砷。 这些药物在单臂临床研究中与LDAC联合使用看起来很有前景，但在随机试验中未能显着提高生存率。

然而好消息是，即将出现可以与LDAC相结合或者可以与LDAC相比较的新型药物。 其潜在的竞争对手包括Volasertib，一种polo样激酶1（PLK-1）抑制剂； SGN-33，一种新型抗体-药物偶联物； SGI-110，一种二代低甲基化剂。此外新近还有研究将地西他滨与LDAC进行了比较，该研究数据及其结论试图向欧洲药品管理局证明地西他滨是一种有效的低强度的治疗AML的药物。 而其他几项研究也发现，为期10天的地西他滨特别有效，其应答率为40％至47％之间。 还有许多正在进行的关于地西他滨和阿扎胞苷在AML中的联合治疗的试验，这些科学研究的数据及其结论将对目前AML的治疗策略的优化有重要和积极的作用。

注释：临床试验是肿瘤流行病学研究中的常用方法，常用于评价抗肿瘤治疗方案。

（1）单臂研究：简单来说没有对照组研究单组临床试验（或称单臂临床试验），这种比较特别临床试验因没有试验组设计，相对应对照组单组临床试验并没有了参比对象；

（2）双臂和多臂临床试验。一般情况下,两组包括试验组和对照组(或者治疗组/安慰剂组)。但是随机对照临床试验的分组可以多于两组(多臂临床试验)。例如,将治疗组、无效对照组/安慰剂组与另一种现存有效的治疗进行比较的项三臂临床试验