EPI-743治疗线粒体脑肌病的新药

EOI-743是目前很有前景的治疗遗传性呼吸链疾病即线粒体病的新药.EPI-743是一种小分子的聚苯醌,主要的作用机制是恢复线粒体疾病患者细胞内已经降低的谷胱甘肽水平.美国食品药品管理局已经批准EPI-743用于基因证实的遗传性呼吸链疾病的临床试验.目前已经完成的Ⅰ期和Ⅱa期临床试验证实服药的Leigh综合症患者病情停止进展,临床症状和影像学有改善,并且无一例出现严重的不良反应.目前正在进行Ⅱb期临床试验,拟挑选30例线粒体病儿童,随机分为两组,一组为治疗组,服用EPI-743,另一组为对照组,服用安慰剂.6个月结束后治疗组可以继续服用EPI-7436个月,而安慰剂组也可以服用EPI-743 6个月.

EPI-743Ⅱb期临床试验入组标准

1.年龄1-12岁

2.头颅核磁符合leigh综合症

3.疾病严重程度中等,过去一年疾病有进展

4.患者知情同意,以及有授权的治疗中心许可.