硬纤维瘤临床研究，成功入组患者免费药物使用

脂质体阿霉素治疗硬纤维瘤的III期双盲随机安慰剂对照试验

硬纤维瘤，又名侵袭性纤维瘤，韧带状纤维瘤，常发生于肌肉、腱膜和深筋膜等处，十分坚硬，多见于腹壁。从肿瘤学看，硬纤维瘤属于良性与恶性肿瘤之间的肿瘤，并不是恶性肿瘤，因此该疾病并不致命。然而该疾病十分顽固，手术复发率高（超过 40%），严重影响了患者的生活质量，甚至有患者最终发展至截肢等毁灭性手术。

左图为发生于腹部的硬纤维瘤，右上图为手术切除标本，可见大部分其实是“疤痕”样组织。右下图可见肿瘤肿瘤组织（深色芝麻状小点）侵入肌肉组织切面（红色大圆）当中，提示该肿瘤的高侵袭性。

过去硬纤维瘤的治疗手段以手术为主，然而据统计超过 40%的患者术后出现肿瘤的复发，且手术本身也是硬纤维瘤的诱发因素，因此形成了“切了又长”的恶性循环。最新研究发现，大约有 10%左右的硬纤维瘤患者会在肿瘤出现的 13 个月后出现肿瘤的自发性缩小。据此，目前国际最前沿的硬纤维瘤指南均将观察性治疗，而非手术治疗作为硬纤维瘤的首选治疗方式，又称作“等等看”治疗。然而肿瘤长期存在可以导致患者持续疼痛，关节附近的肿瘤可以导致活动障碍，这些均严重影响了患者的生存质量，许多患者往往受不了 13 个月的等待去寻找新的干预性治疗。除了手术以外的治疗方式主要以免疫治疗、化疗、放疗、靶向治疗为主。而这些治疗方式也对应着疗效不明、副作用强等缺点。

研究发现，脂质体阿霉素在小范围的研究中已证实是一种高效、低毒的硬纤维瘤治疗方式。为了进一步证实及推广这种治疗策略，现中上大学肿瘤防治中心骨与软组织科拟开展一项名为“脂质体阿霉素治疗硬纤维瘤的III期双盲随机安慰剂对照试验”的临床研究。

本中心将为参与的患者提供免费的“脂质体阿霉素”药物，在我院日间化疗病房进行硬纤维瘤的治疗。本研究共招募 72 名符合条件的患者，其中48人分配至药物治疗组， 24 人分配至安慰剂组，分配过程完全随机。为保证安慰剂组患者的治疗利益，若该组患者在研究中出现肿瘤进展，也将获得免费的“脂质体阿霉素”药物治疗。所有患者在研究中均遵循完全自愿原则，自愿入组，随时可自愿申请退出。

入组标准：

1）可测量的且病理证实的硬纤维瘤。

2）患者需有Recist v1.1标准定义的可测量病灶

3）满足以下条件之一：

（i）疾病需定性为不可切除或切除后致残可能肿瘤。

（ii）影像学显示进展

（iii）需药物控制的疼痛

4）一般状况良好，男女不限，具有自主行为能力，

5）之前未接受过脂质体阿霉素治疗。

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