艾美龙（Vamorolone），一种治疗肌营养不良的新药

艾美龙（Vamorolone），也称为温柔激素，可以与皮质类固醇结合相同的受体，从而改变受体介导的下游活性，稳定了功能障碍的肌细胞膜，并改善肌纤维的修复。

DMD是最常见的肌营养不良，现有的皮质类固醇是DMD的标准治疗，但高剂量的皮质类固醇具有严重的全身性副作用，导致治疗的依从性和患者的生活质量下降。艾美龙可作为DMD的治疗药物。来自非临床和临床研究的数据表明，该药治疗可导致肌肉功能持续改善，并且具有与传统皮质类固醇激素相比较少的不良反应。

肢带型肌营养不良2B是最常见的肢带型肌营养不良类型。艾美龙可以降低该病肌膜脂质流动性，增加了肌肉力量，并减少了由于成脂细胞浸润造成的晚期肌纤维丢失。传统的糖皮质激素强的松龙不能稳定缺乏铁蛋白的肌肉细胞膜，用于该病无效或加重病情。

艾美龙在美国和欧洲已被授予孤儿药资格，并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号，英国也批准上市。目前正在进行的为期48周的IIb VISION-DMD阶段研究（VBP15-004； NCT03439670）被设计为一项关键试验，旨在证明120例年龄在4岁至7岁DMD尚未接受皮质类固醇激素治疗男孩中，与泼尼松和安慰剂相比，观察艾美龙的疗效和安全性。针对肢带型肌营养不良2B临床研究还没有开始。