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3届年度好大夫
李晓光
主任医师 副教授

中国医学科学院北京协和医院 神经科

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V4.6肌萎缩侧索硬化的基因治疗进展

发表者：李晓光 10人已购买 人感兴趣

摘要：
NEJM2020年7月13日文章指出， 基因精准医疗有可能治疗单基因突变相关的神经退行性疾病 针对其他基因突变相关ALS的疗法正在蓬勃发展，处于早期临床或临床前阶段。包括将反义寡核苷酸用于与C9orf72突变或TDP43蛋白表达相关的ALS等疾病 这些进展标志着ALS治疗的新开端，其中某些亚型有望得到治愈。通过从具有特定遗传特征的患者亚组开始，为具有这种致命疾病的患者带来新的希望

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发表于：2020-12-13

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