新药时代，骨髓瘤患者还要不要做自体造血干细胞移植？

新药时代，骨髓瘤患者还需要做自体造血干细胞移植吗？

通过与骨髓瘤患者的交流，我们共同总结出来这个病的几个特点：①同病不同命，有人活很久，有的很短时间就进展致命了；

②同治不同命，同样的药在不同人身上效果大相径庭；

③根治很困难，虽然现在新药众多，还有CAR-T、造血干细胞移植等细胞疗法，仍然无法做到根治骨髓瘤；

④变成慢性病，这是最理想的结果，把肿瘤控制住、不影响正常生活，也就是带瘤生存。

不断出现的新药/方案组合显著提高了骨髓瘤的疗效、延长了生存期，但这并未改变自体造血干细胞移植在国内外骨髓瘤诊疗指南中的地位。号称全球最佳医疗机构的美国梅奥诊所骨髓瘤指南中：骨髓瘤患者的推荐诱导方案一直在改进，但自体移植的一线推荐地位从未被撼动。同样，在美国NCCN指南中自体移植始终是骨髓瘤诱导治疗缓解后的一线选择。最新的中国2020骨髓瘤指南中也强调了自体移植在骨髓瘤治疗中不可取代的地位。在欧洲，EBMT的指南中也把自体移植列为骨髓瘤患者的主要治疗方式。

以欧洲为例，2019年登记接受自体移植治疗的骨髓瘤患者有12837例；在所有血液疾病移植登记中数量最多。2020年 EBMT中心回顾分析了1993至2017这25年间、首次接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的数据，共纳入来自54个国家、568个中心的103,032名患者，分析显示：2013-2017五年间移植数量较早期的1993-1997增加了7倍 ；接受自体移植患者的中位年龄从1993-1997年间的54岁增长到2013-2017年间的61岁 ；接受自体移植的＞65岁的患者从1993-1997年间的3%增长到2013-2017年间的22% 。简单说来，就是：自体移植越做越多，患者年龄越做越老！这是伴随着众多新药投入临床应用而同时发生的真实临床数据。这项研究还发现:老年骨髓瘤患者接受自体移植并未发生更多的毒副作用，也没有带来更差的结局。因此认为，自体移植在65岁以上骨髓瘤患者中是可行的，且不会增加死亡率，大剂量马法兰和自体移植在≥70岁老年患者中安全有效。

中国医学科学院邱录贵教授团队2017年发表了《多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植后长期随访的单中心结果》一文。 回顾分析2005 年1 月1日至2016 年2 月1 日接受整体方案（以新药为基础诱导治疗，联合自体移植治疗，移植后给予新药维持/巩固治疗）的144 例骨髓瘤患者的诊治情况。其中位总生存和无进展生存时间分别为120.9 月和56.9 月。5 年总生存率约为73.7%，5年无进展生存率约为47.8%。这些数据与国外相比不落下风。