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渐冻症百问百答
B4.11渐冻症吃苯丁酸钠熊去氧胆酸吗？
2020年年9月3日新英格兰医学杂志报道苯丁酸钠牛磺去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验结果提示通过肌萎缩侧索硬化神经功能评分确定，苯丁酸钠加牛磺去氧胆酸治疗组患者的功能衰退比安慰剂组慢。
新英格兰医学杂志发布的新药就是之前提过的AMX0035，是苯丁酸钠和牛磺去氧胆酸两个小分子化合物的组合药物。
苯丁酸钠和牛磺去氧胆酸在肌萎缩侧索硬化细胞模型和动物模型上都表现出很强的功效。在肌萎缩侧索硬化临床试验中单独测试苯丁酸钠和牛磺去氧胆酸时，发现这两种化合物均安全，患者都能够耐受治疗剂量。在临床前期研究中，证明苯丁酸钠和牛磺去氧胆酸在治疗肌萎缩侧索硬化时具有协同作用，表明两种药物共同治疗的疗效优于单一药物治疗。
2022年9月30日美国食品药品管理局批准苯丁酸钠和去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化适应症。3克苯丁酸钠+1克去氧胆酸，每天两次，长期服用。
2024年3月8日AMX0035的III期临床药物试验宣告失败。
2024年4月8日美国制药公司Amylyx宣布撤回上市的AMX0035。美国及加拿大政府尚未回应是否有正式撤回批文的决定。
正在服用AMX0035的国内病友如果希望继续服用，可能不再能买到此药。
未服用过AMX0035的病友不用再奔波找药了。
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D4.19渐冻症治疗新添利器--苯丁酸钠-牛磺去氧胆酸可以减缓肌萎缩侧索硬化神经功能的下降
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发表于：2022-01-11
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