运动神经元病可以用诺西那生吗？

2022年1月1日开始，诺西那生可医保用药，而且价格从70万降到3万，最近有很多运动神经元病患者到医院就诊，要求使用诺西那生。

需要注意的是，诺西那生是用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的药物，不能用于运动神经元病。SMA是一种遗传性疾病，由于SMN1基因突变，导致SMN蛋白表达不足，从而引起肌肉萎缩。诺西那生一种反义寡核苷酸，可以改变SMN2前mRNA的剪辑，进而让SMN2来表达SMN蛋白。

SMA跟运动神经元病不是同一个疾病，理论上讲，诺西那生对运动神经元病没有作用。最近几年，运动神经元病发病率逐渐增高，药物研发在不断加强，硝酮嗪，藿苓生肌颗粒，苯丁酸钠熊去氧胆酸等药物已进入临床试验阶段，希望将来有新的药物出来，给运动神经元病患者带来治疗希望。