基于抗体的肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗干预：系统文献综述

肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种中年发病的神经退行性疾病，其症状表现为运动损伤和认知缺陷，与额颞叶变性(FTLD)重叠。ALS的病因仍不明确，涉及各种机制和细胞靶点，没有治疗可以逆转或阻止病理进展。基于被动免疫的治疗性干预在神经退行性疾病中越来越受到关注，FDA最近批准了第一种基于抗体的方法用于阿尔茨海默病。本文献系统综述的目的是强调过去几年在开发基于抗体的策略来治愈ALS方面所做的努力。在ALS患者和动物模型中对抗体的治疗效果进行研究和描述的研究中，选择了31篇原始研究论文。分析了基于抗体的干预，靶向与病理相关的细胞外分子和已知驱动疾病的细胞内致病蛋白，如SOD1、TDP-43或C9ORF72重复扩增。本综述描述和讨论了这些治疗干预的潜力和局限性。