SIOP WT 2001 - 2期和3期中危组肾母细胞瘤无需使用阿霉素

在SIOP WT 2001研究之前，2期和3期肾母细胞瘤的术后化疗方案是包含阿霉素的。但是，众所周知，阿霉素有心脏毒性。SIOP WT 2001研究的主要目的是探索2期和3期肾母细胞瘤是否可以不使用阿霉素。

SIOP WT 2001研究纳入年龄介于6月至18岁的原发肾母细胞瘤，所有患儿接受4周的术前新辅助化疗（长春新碱和放线菌素）。2期和3期中危组的患儿随机进入两个方案中，一个方案是长春新碱、放线菌素，另一个方案是长春新碱、放线菌素和阿霉素。

2001年11月至2009年12月，共纳入了583例患儿，341例2期患儿，242例3期患儿。中位随访时间为60.8个月。使用阿霉素组的2年无病生存率为92.6%，不含阿霉素组的2年无病生存率88.2%。使用阿霉素组的5年总体生存率为96.5%，不含阿霉素组的5年总体生存率95.8%。

研究结论：2期和3期中危组肾母细胞瘤、术后无需使用阿霉素进行化疗。

Omission of doxorubicin from the treatment of stage II–III, intermediate-risk Wilms’ tumour (SIOP WT 2001): an open-label, non-inferiority, randomised controlled trial, Lancet 2015; 386: 1156–64