髓母细胞瘤患儿家属最关心的若干问题（1）

髓母细胞瘤是儿童和青少年最常见的颅内恶性肿瘤，在诊断和治疗中需要多个专科的参与。经过积极、规范的治疗，多数病人能获得治愈。在诊治过程中，每个决策都非常重要，走错一步有可能满盘皆输。

小孩突患重疾，家属遭受心理重创的同时，面临大量从未接触过的医学信息，可能会不知所措，有大量疑问迫切需要得到解答。在不同场合中，患者家属向我咨询过关于本病诊治的若干问题，充分体现患方最关心的是哪些信息。现将问答内容整理出来，给具有同类疑问的朋友们科学、合理的指引，让小患者恢复健康，回归正常生活。

你好，髓母细胞瘤经典型G4型，12次化疗以后只有2岁3个月，是要等到满3岁放疗呢？还是有其他的治疗方案？

答：3岁以下的G4型的髓母细胞瘤患者预后比较差，因为三岁以下不能接受足量的放疗，放疗剂量和范围都受到很大影响，放疗后副作用也会比较大。但是不放疗的话，生存率又比较低，生存率大概只有百分之三、四十左右，放了以后可能会提高到60%左右。所以比较矛盾。如果以保命为主，两岁多的患儿在国内有些医院也是放的。在两难的选择下主要看家属的想法。

请问环磷酰胺的副作用和对身体的伤害是什么？请问环磷酰胺和司莫司汀哪个对身体伤害及副作用比较大？髓母细胞瘤治疗是用环磷酰胺方案比较好还是司莫司汀方案比较好？

答：环磷酰胺对身体的伤害和副作用跟其他大部分化疗药物一样，包括呕吐、白细胞低、肝肾功能影响等等。他它还有个比较特殊的副作用，就是膀胱刺激征或者出血性膀胱炎。环磷酰胺和司莫司汀这两种药对髓母细胞瘤的效果是一样的，副作用有所不同。环磷酰胺是膀胱刺激征会多一点，司莫司汀是电解质紊乱会多一点。两个方案都有人用，效果都差不多，只是副作用有些不同，但是很难说哪个方案优哪个方案劣，两个方案都可以选择的。

髓母细胞瘤复发两次，男孩11岁，请问国内有这个病的临床实验吗？比如PD1免疫治疗，卡替免疫治疗？

答：肿瘤治疗方面的临床新药研究，是比较高端的一项研究工作，通常都要由药厂来推动才能开展，这个涉及很多问题。髓母细胞瘤本身发病率很低，而且大部分都能治好，所以真正复发的病人非常少。药厂从中可能得不到该有的收益，所以可能不会在这些小病种里面优先开展临床研究。因为还有其他很多肿瘤比如成人的肺癌、肠癌、乳腺癌等等那些大肿瘤市场比较大，一般会集中力量优先在大病种里面开展研究，小肿瘤的研究则相对比较滞后。另一方面，而目前CAR-T治疗在很多实体肿瘤效果也不好，PD1也仅在少数几种肿瘤中效果好，因此目前尚没有针对髓母细胞瘤的研究。

孩子三岁半，患髓母细胞瘤经典型，结疗以后需不需要吃药？还要注意哪些方面？

答：小孩三岁半，髓母细胞瘤经典型，结疗后一般不需要吃药，也没有特别注意的方面来避免复发。避免复发最重要的措施是治疗一定要规范，包括前面的手术、化疗、放疗一定要按时、按量做足，后面定期观察即可，不需要吃药。

您好教授！髓母细胞瘤八次化疗完事了！现在出现的放疗脑损伤、四肢共济不行、不会走路、可以做高压氧舱吗？做这个有什么副作用吗？还能做些什么治疗？谢谢教授辛苦了！

答：治疗损伤有些是可逆的，有些是不可逆的。只能靠康复科想想办法了。都可以做，不影响肿瘤。

髓母细胞瘤14岁，放疗完成，化疗第五疗，身体消瘦，轻轻触碰皮肤都感觉到痛，洗澡都不能搓。请问这个是什么原因，应该怎么处理呢？

答：化疗后会有皮肤敏感的表现，如果没皮疹、红肿等等皮炎的表现，可以吃点止痛药，比如退烧药也可以。

你好，髓母细胞瘤腹腔分流术一个半月后，后脑勺有一点点鼓包，四五天了，鼓包没变大，目前还在放疗中，22次了，做了核磁，医生说没有堵管，脑室也变小了。那这是什么原因呢，有可能突然出现皮下积液吗？

答：分流管堵了不会表现为鼓包的，应该不是的。

你好，甄教授，髓母细胞瘤手术后第一年是3个月复查一次，每次都要4个部位一起查吗？什么时候可以半年复查一次？输液港什么时候拆好些？现在有一种红外线理疗，髓母的孩子可以去吗？谢谢。

答：每次都四个部位一起查，因为万一复发会播散到下面的。第二年开始6个月复查一次。输液港在治疗后过两三年等相对安全一点再拆吧。理疗不影响肿瘤。

你好，甄教授，髓母复发对自体干细胞移植敏感吗？中肿医院有成功案例吗？成功治愈率有多少？移植小孩会不会好难受。还有费用大概是多少？

答：髓母复发的不多，复发后愿意移植也不多，所以目前资料还少，尚无定论。自体移植小孩一般能耐受。费用约十多万。

髓母细胞瘤所谓的免疫治疗有效果吗？需要试试免疫治疗法吗？

答：目前髓母细胞瘤仍无有效的免疫治疗方法。

我小孩男11岁，髓母细胞瘤，去年化疗六次，今年化疗了十一次，还在继续化。请问小孩最多能承受多少次化疗？现在还有几个小病灶，最大6毫米。明年再化疗一年可行吗？

答：髓母细胞瘤初治的病人一般化疗八个疗程就结束了，这个病人去年化疗了六次今年又化疗了十一次，不清楚具体是什么情况，是化疗后肿瘤消掉又长出来还是一直都没办法缓解？化疗疗程越多，病人的耐受性就越差，很难说最多能耐受多少个疗程，具体要因人而异，因为每个人耐受性不一样，但是越往后耐受性越差，很多病人后期都不能按时化疗。

髓母细胞瘤七岁，反复呕吐，打嗝，便秘，胃口不好，没有头痛，是否因为打了化疗药有关系，需要帮他做个胃检查吗？

答：髓母细胞瘤化疗后反复呕吐、打嗝、便秘、胃口不好，这些都属于胃肠反应，因为髓母细胞瘤用的药物，特别是顺铂那个化疗药物后胃肠反应特别重，所以化疗后会导致胃肠反应，另外用止吐药也会有这些反应，止吐药本身会引起便秘。如果胃肠症状很严重，在化疗间歇期也恢复不了，可以做些检查，一般这种肿瘤很少侵犯到胃肠道，除非吐到出血了，或者大便里面有血了，那就做胃镜、肠镜看看。如果治疗中途脑里面的肿瘤又长出来，也有可能会吐得很厉害的，要结合患者全身的情况来看。

患者女孩15岁髓母细胞瘤wnt 型。2021年4月29日天坛手术、全切，没有转移、没有播散，没出现缄默、没有导流管。6月1日在长春吉大医院第一次放疗，放疗前腰穿检查脑脊液（找到非典型细胞）、（未找到幼稚细胞）。其他部位检查都正常。放疗一共30次，全脑全脊椎20次，后颅窝10次，每个部位都是1.8g。按高危放疗一共54g。目前化疗六次结束，化疗方案：环磷酰胺、顺铂、长春新碱这三种药。请问我家这种WNT型、高危放疗后，化疗六次可以结疗吗？谢谢！

答：髓母细胞瘤脑脊液的检查很重要，如果没转移，脑脊液是没有肿瘤的，只要脑脊液找到肿瘤细胞就算扩散，算晚期。所以这个病人脑脊液检查显示找到非典型细胞，但是又不是幼稚细胞，就不能肯定是肿瘤，因为肿瘤都是幼稚细胞的。所以如果有怀疑，就把图片送多几家医院再看看，看这些不典型细胞到底是不是肿瘤细胞。不过，这个对于治疗影响不是很大，一般有没有转移，化疗的方案也差不多。化疗6个疗程有点少，国外的资料是用八个疗程，我们也是用八个疗程。无论标危也好，高危也好，都是要打八个疗程。

八岁 髓母细胞瘤 分子分型是shh tp53突变，这种分型是不是代表预后不太好啊？ 没有播散 手术全切的 这种是标危还是高危啊？治愈率怎么样？

答：髓母细胞瘤目前分子分型还是比较混乱的，它很难跟临床的疗效一一对应，而且各个研究之间的数据是互相矛盾的，比如某个指标有些研究认为它预后良好，有些认为它不好，所以还不是很统一的情况下，还没有应用到临床通过分型来指导治疗，换句话说就不会根据它来会改变治疗，所以还是根据其它临床分型，分到标危就是标危，是高危就高危。所以按提供的资料来看，这位病人应该是标危，预后非常好的，80%以上的治愈率，不用太担心。