重症肌无力的治疗目标和进展是什么？什么药最好？

重症肌无力是一个可治的，慢性自身免疫病，但目前不能治愈。有的患者会说，我在小时候得过重症肌无力，后来多年没有犯了，这个算治愈吗？其实这种情况还是有复发的可能的，严格意义来讲不叫治愈，叫完全缓解。

所以重症肌无力的治疗不讲治愈，治疗目标是控制、缓解，重症肌无力治疗的目标不是完全治好，而是所谓“双达标”，有两个治疗目标。

第一个目标就是让病人的生活状态能够接近正常，不影响工作和生活；第二个目标就是服用激素的剂量每天要＜5毫克。

为什么每天服用激素剂量要＜5毫克，不是10毫克呢？因为10毫克（相当于两片强的松）对人体的副作用会比较明显，但是服用7.5毫克水平以下的激素，副作用小到可以忽略不计。

重症肌无力目前治疗药物非常多，传统治疗药物可以分为两大类，一类是对症治疗的药物，另一类是免疫治疗药物。

对症治疗药物中，用的最多的就是溴吡斯的明，病友亲切称之为小明，它是一个改善症状的药，就像退热药一样治标不治本，吃一片退热药，发烧可能就好了，药效过了以后，体温又上来了，溴吡斯的明也是，药物起效的时候症状会减轻或消失，药效过了症状又会出现。

第二类药是免疫治疗药物，最常用的糖皮质激素，包括大家称为“小强”的强的松，除了激素之外，还包括其他免疫抑制剂，像他克莫司、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、环孢素、甲氨蝶呤、环磷酰胺等等。

这些免疫抑制剂中，只要经济条件还是算可以，能够耐受副作用，一般会选用他克莫司，因为他克莫司的使用历史比较久，长达20年以上，使用经验丰富，对它的疗效和副作用管理都比较有经验。在真实世界的研究当中，他克莫司对于全身性的重症肌无力，也是有比较好的疗效和安全性。

重症肌无力的治疗最近几年出现了一些新兴的治疗药物，这是一类生物靶向药物。

比如说使用比较多的针对B细胞的利妥昔单抗，又叫美罗华，对于难治性的重症肌无力和MuSK抗体介导的重症肌用力，有很好的疗效；针对免疫球蛋白的抗体叫做FcRn拮抗剂的efgartigimod，已经海南博鳌先行试点使用；我们医院在做临床试验的和铂医药公司的新药FcRn拮抗剂，叫做巴托利单抗；补体C5的单克隆体依库珠单抗；国内开展临床研究的针对白介素6受体的单克隆抗体——萨特利珠单抗，还有BTK抑制剂，都在做上市前的临床实验，这些都是治疗重症肌无力的新兴药物。

如果这些药物的三期临床试验能够验证它们的安全性和有效性，未来重症肌无力的治疗在药物选择方面会有更多选择。

重症肌无力的治疗还有一个很重要的治疗方法是胸腺切除，主要是针对有胸腺瘤的患者，以及乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型、一般的治疗药物疗效不佳的情况。发病年龄在5年之内的这类病人的话可以考虑胸腺切除，即使没有胸腺瘤，也可以考虑胸腺切除，可能会获得一个长期的好处。

另外来说，当病友就是病情突然出现明显加重，严重影响生活质量，甚至出现呼吸困难，还可以选择血浆置换，人体免疫球蛋白和免疫吸附，这些治疗方法快速清除掉致病性的抗体和细胞因子，达到快速稳定症状。

适合自己的就是最好的，没有绝对的最好。每个患者的病情不同，对治疗药物的疗效和不良反应也不同，存在很大的个体差异，所以不存在对任何人都是最好的治疗药物。另外也要考虑经济因素，不同患者的经济条件不同，对于经济困难的患者来说用得起的疗效好的才是最好的。

总的来说，经验来看绝大多数患者使用激素都能获得比较好的一个改善，总体有效率超过80%，但是有的患者长期使用了以后会有副作用，可能要换用其他的药。还有15~20%的病人是难治性的重症肌无力，除了服用激素还需要联合其他的免疫抑制剂治疗。所以临床医生需要综合考虑患者病情、病史、经济状况、年龄、整体健康状况等等因素，做出适合患者的个体化用药选择。