眼肿瘤系列科普——晚期基底细胞癌患者有救了！美国患者吃的药，如今我们也有了

基底细胞癌（Basal cell carcinoma，BCC）是眼睑最常见的恶性肿瘤。虽然大多数基底细胞癌通过早发现，早治疗可以治愈，但仍有一小部分患者由于就医太晚、拖延太久，导致肿瘤长得太大太深，或扩散转移到身体的其他部位。到了这个阶段，肿瘤巨大，溃烂明显，威胁生命，严重毁容，可是又没法手术，给患者及家属带来了巨大的痛苦。

科学家们没有放弃，一直在寻找更好的治疗手段。Hedgehog信号通路对调节细胞生长起关键作用。靶向治疗针对Hedgehog通路上下游发挥作用，在难治性基底细胞癌中显示出令人鼓舞的治疗前景。Hedgehog抑制剂于2012年被美国食品与药品管理局批准，用于无法手术和放疗的晚期基底细胞癌及转移性基底细胞癌患者。

2017年我在国外交流的时候，看到同行给晚期基底细胞癌患者开药，非常羡慕，想到中国那些眼睛上长着巨大肿瘤，或者眼睛已经烂成一个洞的患者，他们什么时候才能吃到靶向药，才能挽救生命呢！现在，我们也能给饱受病痛折磨的老爷爷、老奶奶开出靶向药了！2021年7月23日，中国国家药品监督管理局最新公示，奥昔朵（磷酸索立德吉胶囊）已在中国获批，适应症是不宜手术或放疗，以及手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌成年患者。

磷酸索立德吉对于基底细胞癌的治疗效果，已在临床研究中得到验证。在不适合局部治疗的局部晚期基底细胞癌或转移性基底细胞癌成人患者中，开展了国际多中心、随机、双盲II期临床研究，评估了磷酸索立德吉的疗效和安全性。经中心审查委员会评定的数据显示，磷酸索立德吉200mg剂量组客观缓解率（ORR）为56.1%。

科技在发展，时代在进步，以往无法治疗的疾病，也渐渐有了新的希望。希望科技能发展的再快一点，抚平人类的病痛，这是每个患者的梦想，也是每个医生的梦想，更是整个人类的梦想。