上海长征医院血液科研究结果入选2022美国血液年会（ ASH）口头发言。

报告如下

• 摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T细胞（GC012F）作为适合移植新诊断多发性骨髓瘤高危患者的一线治疗方案的I期开放标签单臂研究

Phase I Open-Label Single-Arm Study of BCMA/CD19 Dual-Targeting FasTCAR-T Cells (GC012F) As First-Line Therapy for Transplant-Eligible Newly Diagnosed High-Risk Multiple Myeloma

•摘要编号：366

Abstract number: 366

•环节名称：细胞免疫治疗-早期和研究性治疗-多发性骨髓瘤中的CAR-T疗法和异基因造血干细胞移植后的T细胞治疗

Session title: Cellular Immunotherapies: Early Phase and Investigational Therapies: CAR T in Multiple Myeloma and T-cell Therapies After Allo-HCT

•环节类别：口头报告环节

Session type: Oral Abstract Session

•报告时间：2022年12月10日（星期六），美国中部时间下午4:00-5:30

Presentation time: Saturday, December 10, 2022: 4:00 PM-5:30 PM

摘要内容

高危（HR）初诊多发性骨髓瘤(NDMM)患者在标准一线治疗中预后较差，治疗较为棘手，即便对于接受干细胞移植治疗的患者，疗效及预后尚不满意。杜鹃教授团队在前期使用BCMA/CD19双靶点、快速制备CAR-T的FasT平台的CAR-T细胞疗法（GC012F）在复发/难治性骨髓瘤患者中取得了较深缓解、较好预后及良好的安全性。因此能否将这种具有前景的细胞治疗新方法前移，在起病阶段达到深度缓解，势必明显改善预后。自2019年起，上海长征医院血液科开启了一项“开放标签单臂I期临床研究，旨在评估BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞治疗对于适合移植高危初诊骨髓瘤患者的安全性及疗效。先后对16例初诊HR的骨髓瘤患者接受GC012F治疗（所有患者均具有一个或多个高危特征）。截至2022年10月14日（中位随访7.9个月），总体有效率到达100%， 94%患者≥VGPR，sCR率82%，100%均达到微小残留疾病（MRD）阴性；且仅5例患者（29%）出现细胞因子释放综合征（CRS），均为1-2级，无3级以上CRS/ICANS事件发生。

在这项适合移植的初诊高危MM患者的I期临床探索中，CAR-T疗法展示了极高的疗效和安全性，在国际上率先开启逆转高危骨髓瘤患者不良预后的新举措和新思路。后续将在更长时间的随访中，进一步论证CAR-T细胞疗法对高危初诊骨髓瘤患者的临床获益性。本研究结果入院2022年全球最高血液领域国际盛会（ASH）口头发言。