视神经脊髓炎，最新治疗药物盘点

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）曾用名称为视神经脊髓炎（NMO），属于神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓受累为主，表现为反复复发的视力下降和不同程度的截瘫，具有高复发、高致残性特征。中国是目前全球NMOSD患者基数较大的国家。

NMOSD是一种罕见病，在2018年5月11日国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》，NMOSD就位列其中。血清NMO-IgG（NMO抗体）是NMO的特异性自身抗体标记物，目前认为就是AQP-4蛋白的自身抗体，称为AQP4抗体（化验单中常写为AQP4-IgG）。

这种罕见的疾病有复发、缓解、再复发的特点，而且NMOSD的复发有很高的发生率和致残率，虽然对于NMO患者的复发通常采用大剂量激素冲击或血浆置换治疗可以使病人部分好转，但治疗的副作用大，而且疗效有限，因而预防复发对于该病的治疗极其重要。

目前临床上尚没有能够完全治愈NMOSD的方法，因此，无论是患者还是医生对新的治疗药物都十分关注，我们就向患者介绍一下近几年被各国药监部门正式批准可用于NMOSD的治疗药物。

1. Soliris（eculizumab，依库珠单抗），属于补体抑制剂

2019年6月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎成人患者。2019年8月底获得欧盟批准，目前也已经在日本成功上市可用于治疗视神经脊髓炎。但目前该药物虽然还未在国内上市。

2. Uplizna（inebilizumab，伊奈利珠单抗），属于B细胞耗竭剂

2020年6月获得美国FDA批准，用于治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者。值得一提的是，Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎成人患者的B细胞消耗剂。伊奈利珠单抗于2021年12月被《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021版)》列为A级推荐药物，2022年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，2023年1月18日被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。【还可关注我的好大夫在线另外一篇介绍，题目是：“好消息：治疗视神经脊髓炎的药物进入医保了”】

3. Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗），属于白细胞介素-6受体（IL-6R）抑制剂

2020年08月14日，被美国FDA批准用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者。Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎的皮下治疗方案，可由患者自己或护理人员，每4周皮下注射一次。截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士获得了批准。但目前该药物虽然还未在国内上市。

清华大学第一附属医院（北京华信医院）神经内科 矫毓娟医生

本文系矫毓娟医生授权好大夫在线（www.haodf.com）发布，未经授权请勿转载。

本文是矫毓娟医生版权所有，未经授权请勿转载。