小核酸药品RAG-17与ALS

2023年3月2日，中美瑞康宣布，其自主研发的小核酸药品RAG-17，获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)，该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。 目前尚没有进入临床研究阶段。

RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA (siRNA)，通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。前期多项在小鼠和大鼠ALS模型中完成的药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能

孤儿药认定是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。目前还没有国内还没有医疗机构开展研究的相关信息，欢迎继续关注我发布的最新消息。我们也希望能够尽快推进RAG-17到临床阶段，给患者带来生存的希望