带你认识疾病｜慢性淋巴细胞白血病—治疗指征

对于无贫血、中性粒细胞减少或血小板减少的无症状患者，无治疗的观察等待是标准策略；大多数患者在诊断时不需要治疗，也没有证据表明治疗无症状 CLL 患者可以改善生存率。例如一项在201例无症状 CLL 患者中进行的临床试验显示，氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗治疗与未治疗的观察相比，5年时没有获益（82.9% vs 79.9%；P=0.86）。另一项临床试验中363例无症状患者随机接受伊布替尼或安慰剂治疗；随访31个月时，与安慰剂相比，伊布替尼改善了无事件生存率（定义为进展、开始新的 CLL 治疗或死亡的事件）（3年无事件生存率87.3% vs 60.4%；P＜0.001）。但除非总生存期随着随访时间的延长而改善，否则该研究无法提供支持治疗无症状患者的证据。如果患者出现 CLL 相关并发症，包括严重贫血或血细胞减少（血红蛋白水＜10g/dL或血小板计数＜10万/μL）、大量进展性或症状性淋巴结肿大或肝脾肿大（淋巴结≥10 cm，脾左肋缘下≥6 cm）、复发性感染，或 CLL 相关难治性自身免疫性血小板减少/贫血，则需要给予治疗。