华西医院小儿外科吉毅教授携团队参加第56届PAPS会议分享脉管疾病诊治的新进展

2023年09月10日-14日，第56届环太平洋小儿外科医师协会年会（Pacific Association of Pediatric Surgeons，PAPS）在印度尼西亚巴厘岛举行。该学术会议是全世界最具影响力的小儿外科学术会议之一，会议内容涉及小儿外科各个领域，旨在提供小儿外科疾病的最新诊断和治疗技术，为全世界的小儿外科医生提供学术交流平台，促进小儿外科领域的整体发展。

此次会议有20多个国家/地区的300多位小儿外科专家和学者参加，吉毅教授团队携团队成员共进行15项会议发言，2篇壁报，展示了团队在脉管疾病领域的临床研究和基础研究新进展，内容包括：卡波西样血管内皮瘤、婴幼儿血管瘤、淋巴管畸形、腹腔镜手术等多个方面。团队成员积极参与发言，与各国参会学者深入的交流和讨论脉管疾病的诊断和治疗的最新经验和认识。

在大会中，吉毅教授作为通讯作者指导成员展示团队近期的研究成果：

杨敏主治医师在大会上进行了腹腔淋巴管畸形的系列报道。淋巴管畸形是淋巴系统的良性先天性畸形，可发生于头颈部、腋窝、腹腔。腹腔淋巴管畸形好发于儿童时期，也可见于成人。在会议中，杨敏主治医师首先展示儿童和成人腹腔淋巴管畸形患者的临床特征；然后进一步深入分析了儿童腹腔淋巴管畸形的发病特点，来源于肠系膜和非肠系膜的儿童腹腔淋巴管畸形患者在急诊入院比例、囊液性状、住院原因方面都有显著差异；最后分析了肠系膜淋巴管畸形的临床特征及其并发急腹症的危险因素，发现肠系膜淋巴管畸形以儿童发病为主，多发于小肠系膜，诊断年龄和囊液性状是并发急腹症的独立的危险因素。

卡波西样血管内皮瘤（Kaposiform hemangioendothelioma，KHE）是一种发生于婴幼儿时期的具有局部侵袭力的血管肿瘤，部分瘤体可能伴有骨质破坏，但目前KHE关于骨质破坏的研究多为个案报道。邱桐博士在大会上向各国的学者分享了团队对于KHE骨质破坏的大样本临床研究。该研究纳入269例KHE患者，通过研究发现伴有骨质破坏的患者诊断中位年龄远远晚于不伴有骨质破坏的患者，伴有骨质破坏的KHE常见累及四肢，而累及躯干的KHE更可能不伴有骨质破坏，伴有骨质破坏的患者更容易引起活动功能障碍，累及干骺端更有可能发生于下肢骨中，且下肢骨更容易伴发活动功能障碍。由于KHE具有罕见性以及显著异质性，邱桐博士在会议上呼吁应当充分发挥脉管异常多学科团队的作用，以降低KHE伴骨折破坏患者降低远期并发症并提高患者生活质量。

目前西罗莫司成为治疗KHE的一线用药，然而服用该药物的潜在风险一直被患儿家属和临床医生担忧。研究证实西罗莫司相关不良反应与剂量有关，降低西罗莫司摄入剂量可减少不良反应的风险，但低剂量西罗莫司治疗KHE的有效性需要验证。基于这一关键问题，周江元博士在大会中展示了团队进行的一项随机临床试验，该研究将KHE患者随机分组至不同血药浓度的西罗莫司组，分析KHE的消退情况以及药物相关不良反应的发生情况，结果表明血药浓度的西罗莫司可以有效治疗KHE，且安全性好。

龚雪博士汇报了团队在婴幼儿血管瘤领域基础研究的探索进展。第一：团队通过探索婴幼儿血管瘤动物模型的实验条件探索及优化，为婴幼儿血管瘤动物实验模型提供可靠参考；第二：团队发现内皮间质化转化促进婴幼儿血管瘤消退，从消退期婴幼儿血管瘤伴有脂肪纤维组织入手，验证婴幼儿血管瘤存在内皮间质化转化，进一步探索对于致病能力的影响及可能机制，为婴幼儿血管瘤靶向治疗提供了思路。

除KHE患儿外，目前西罗莫司已广泛用于儿科患者，但对其对儿童的潜在不良影响仍有待阐明。团队成员张梓欣博士利用斑马鱼胚胎作为脊椎动物模型，研究西罗莫司和依维莫司对儿童生长、血管、神经和免疫发育的影响，并在大会上展示了相关的研究结果：无论存活、孵化、畸形、体长、自发运动还是运动行为，西罗莫司和依维莫司对斑马鱼胚胎的影响均呈剂量依赖性；当药物浓度高时，对胚胎生长有显著影响，但当药物浓度低时则无统计学差异；最常见的畸形是体轴弯曲和心包水肿；当药物浓度高时，药物会延迟运动神经元轴突、背侧吻合血管、中性粒细胞和淋巴细胞的发育。因此，西罗莫司和依维莫司对不同系统的生长发育有一定的影响，两种药物之间没有显著差异，只要不超过剂量，毒性就不明显。所以规范用药剂量和定期监测血液药物浓度非常重要。

另外，兰玉茹硕士汇报了团队探索KHE发病机制的相关研究成果，发现血管生成素2与KHE血管生成有密切联系。张学鹏博士展示了儿童外科重症患儿急性肾损伤的临床新发现。

此次高水平的学术会议全面总结和交流了国际小儿外科领域的最新研究进展和成果，展示了华西医院小儿外科在儿童疾病领域中的疑难问题所做出的不懈努力，进一步扩大了在领域中的学术影响力，加强国际间合作，为外科儿童患者的康复和生活质量贡献华西力量。