伊美司他被批准治疗骨髓增生异常综合症患者贫血的治疗

2024 年 6 月 6 日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了伊美司他(imetelstat, Rytelo，杰龙公司），用于治疗伴输血依赖性贫血的中低风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。

伊美司他的推荐剂量为 7.1 毫克/千克，每 4 周静脉输注一次，每次 2 小时。

IMerge（NCT02598661）是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心试验，对178名MDS患者的疗效进行了评估。患者接受伊美司他 7.1 mg/kg 或安慰剂静脉输注，治疗周期为 28 天，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分组按之前的红细胞（RBC）输血负担和国际预后评分系统（IPSS）风险进行分组。所有患者都接受了包括输注红细胞在内的支持性治疗。

伊美司他组的中位随访时间为 19.5 个月（范围：1.4 至 36.2），安慰剂组的中位随访时间为 17.5 个月（范围：0.7 至 34.3）。依美司他组≥8周RBC-TI的比率为39.8%（95% CI：30.9，49.3），安慰剂组为15%（95% CI：7.1，26.6）（P值＜0.001）。依美司他组≥24周RBC-TI的比率为28%（95% CI：20.1, 37），安慰剂组为3.3%（95% CI：0.4, 11.5）（p值＜0.001）。

最常见的不良反应（≥10%，与安慰剂相比，各组间差异大于 5%）包括实验室异常，如血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、天门冬氨酸氨基转移酶升高、碱性磷酸酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、疲劳、部分凝血活酶时间延长、关节痛/肌痛、COVID-19 感染和头痛。