在绝望中寻找希望--骨髓瘤新药

当诊断骨髓瘤那一刻，很多患者陷入绝望。我们骨髓瘤医生经常要面对的一个问题是:这个毛病能治好吗？我通常会告诉患者:这个毛病不能完全断根，但我们能使疾病控制在稳定范围内，恢复正常的生活状态。那作为骨髓瘤的医生，我们手里有哪些武器呢？

我们手里有三大常规武器，也就是三类骨髓瘤最常用的药物: 蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体。

蛋白酶体抑制剂的作用机制是抑制蛋白酶体，蛋白酶体相当于细胞的蛋白处理工厂，当骨髓瘤细胞的蛋白处理工厂被关闭后，细胞内大量蛋白聚集，最终导致骨髓瘤细胞崩解。临床上使用的蛋白酶体抑制剂包括硼替佐米、伊沙佐米和卡非佐米。

免疫调节剂的作用机制是增强免疫细胞的杀瘤作用，通过免疫细胞去杀伤肿瘤细胞，临床上常用的免疫调节剂主要有来那度胺和泊马度胺。

单克隆抗体药物就像一个有两个手臂的抓手，一只手抓住免疫杀伤细胞，一只手抓住骨髓瘤细胞，使免疫杀伤细胞发挥杀瘤功能。临床上使用的单克隆抗体是达雷妥尤单抗。

其他机制的抗骨髓瘤药物如塞利尼索、埃普奈明也进去临床应用于骨髓瘤的治疗。

除了这些常规武器，越来越多的新型药物进入临床，这其中包括CART细胞治疗、双特异性抗体、BCMA 靶向的ADC类药物。

CART细胞治疗属于细胞治疗，其原理是在T细胞表面安装一个CAR结构，使T细胞能定向特异杀伤骨髓瘤细胞，CART具有非常强的抗骨髓瘤活性，在多线复发难治的骨髓瘤患者中，其有效率仍能达到70%-90%，目前国内已有2款抗骨髓瘤的CART上市，投入临床应用。

双特异性抗体可以理解为单抗的升级版，其机制也是将T细胞拉近骨髓瘤细胞使其发挥杀瘤作用。目前国内已有一款骨髓瘤的双抗药物上市，

靶向BCMA的ADC药物Belamaf已获FDA 批准，但在国内还未上市。

随着越来越多的新药进入临床，骨髓瘤患者的疗效显著，很多患者重拾希望，获得新生。