利妥昔单抗一线和抢救治疗方案对儿童巨细胞肝炎伴自身免疫性溶血性贫血的回顾性研究

目的：评价含利妥昔单抗（RTX）作为巨细胞性肝炎合并自身免疫性溶血性贫血（GCH-AHA）的一线治疗和抢救治疗的疗效

结果：纳入20例患者，15例接受常规方案，5例RTX方案。常规组和含RTX组的完全缓解率分别为73.3 %（11/15）和100 %（5/5）。与常规组相比，RTX组完全缓解所需的时间明显短于常规组（中位6(3-8)月和14(5-25)月，P=0.015)。复发：30.8 %（4/13），40.0 %（2/5）。常规组和RTX方案的患者中分别有73.3 %（11/15）和60.0 %（3/5）的患者在治疗36月（2-101月）和22月（4-41月）后停用治疗。常规组中有2例患者死于疾病进展和感染。含RTX的一线治疗比常规治疗更能实现GCH-AHA的完全缓解

意义：本文是国内首次报道中国儿童的巨细胞肝炎伴自身免疫性溶血的病例，是临床治疗研究性文章，也是目前世界上最大样本量的对疾病治疗的首次的对照性研究，具有学术前沿性和临床实用性