摘要:
依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化症伴强迫肺活量降低的疗效:MCI186-19研究的事后分析
背景:在III期临床试验(MCI186-19)中,依达拉奉减缓了肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的功能下降速度。MCI186-19的纳入标准之一是用力肺活量(FVC)大于预测值的80%(>80%p)。因此,该研究没有提供关于依达拉奉对FVC<80%受试者疗效的信息。在MCI186-19中,双盲治疗后24周进行开放标签治疗,所有受试者均接受依达拉奉治疗。在24周时一些受试者的FVC<80%。这允许对依达拉奉在FVC24>80%与<80%受试者亚组中的影响进行事后评估。