医学科普
发表者：张凤奎 人已读
通常情况下，如果孩子原本健康，突然患上重型再生障碍性贫血，我们仍需筛查是否存在先天性造血衰竭。但先天性造血衰竭通常表现为非重型再障，直接发展为重型的可能性较小，因此大多数情况下更可能是获得性的再障。
在治疗选择上，关键在于是否有合适的同胞供者。如果孩子有兄弟姐妹且配型相合，造血干细胞移植是首选，这是国际上公认的最佳治疗方案。移植不仅能快速重建造血系统，风险相对较低，且长期获益优于免疫抑制治疗。
如果孩子是独生子女或没有合适的同胞供者，并且病情达到了重型再障的标准（但不属于极重型），国际上推荐的首选治疗方法是ATG加环孢素的免疫抑制治疗。对于是否在治疗中加入TPO受体激动剂，目前在儿童中的应用仍有争议，但越来越多的证据表明加入TPO受体激动剂可能会带来益处。
总的来说，治疗顺序应视具体情况而定。如果有合适的同胞供者，应优先考虑造血干细胞移植。如果没有合适的供者，且中性粒细胞计数不太低的情况，可以先进行免疫抑制治疗。如果治疗6个月后无效，或在3个月内没有显著改善，则可以考虑将造血干细胞移植作为二线治疗。
需要注意的是，如果ATG治疗无效，之后再进行移植可能会增加风险，且浪费了3-6个月的时间，增加了并发症和治疗成本。因此，规范的治疗选择能够将风险降至最低。家长应与医生充分沟通，结合孩子的具体情况和家庭经济状况，选择最合适的治疗方案。
本文是张凤奎版权所有，未经授权请勿转载。 本文仅供健康科普使用，不能做为诊断、治疗的依据，请谨慎参阅
发表于：2024-09-09
收藏
已收藏
