肥厚梗阻型心肌病福音，新的药物进来啦！

中国科学院院士、中山医院心内科主任葛均波教授开出了百时美施贵宝（BMS）创新的心脏治疗药物迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）的“首方”。该药物于今年上半年获得国家药监局批准，“首方”的开出意味着该药物正式在国内上市，开启商业化。

葛均波当天开出了7张迈凡妥处方。该药物为全球首创药，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

玛伐凯泰中国临床研究EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授表示：“玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。在国内上市后，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。”

肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最常见。我国经年龄和性别校正后的肥厚型心肌病患病率约为每10万人中有80个。

不过，作为新上市的创新药，迈凡妥的价格也不低。第一财经记者从中山医院方面了解到，玛伐凯泰小剂量一个月的治疗费用约7000元。“目前肥厚型心肌病没有好的治疗药物，玛伐凯泰提供了一种新的选择，但和很多新药刚上市的情况一样，创新药的价格都不低。”一位心内科医生对第一财经记者表示。

个人点评：这类药物目前研究主要用于肥厚梗阻性心肌病，在其他疾病中是否也有获益需要看后续的进一步研究结果，但无论如何，绝对是福音，因为梗阻性心肌病，既往需要外科开刀，内科心肌酒精消融，起搏器治疗等，但都比较麻烦，需要手术，同时也没特效药物治疗，而这个药物的出现给大家带来了福音，从刚出现，研究，再到临床上市，确实一路走来不容易。

摘录自第一财经