线粒体病治疗新思路

由线粒体DNA中的单个碱基突变引起的线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作（MELAS）综合征是最常见的母系遗传线粒体疾病之一，伴随着因高氧化磷酸化系统缺陷而造成的神经元损伤。

使用高度纯化的间充质干细胞在线粒体缺陷细胞中可以更好地恢复线粒体功能和生物能学特性。诱导多能干细胞，从MELAS患者中分化出线粒体功能受损的神经元。在接触或非接触条件下培养MELAS神经元和间充质干细胞。两种间充质干细胞都可以向MELAS神经元递送线粒体，但高度纯化的间充质干细胞在这两个系统中的线粒体转移方面更好。线粒体转移明显恢复了线粒体功能，包括线粒体膜电位、ATP/活性氧生成、细胞内钙储存和氧消耗率。

高度纯化间充质干细胞提供的外来线粒体可能为治疗MELAS神经功能障碍提供潜在的治疗策略。其他干细胞也会有作用，但治疗途径和剂量需要探索。