我们的神经元核内包涵体病基因治疗研究有新的突破

神经元核内包涵体病是一种主要出现在中国的遗传性疾病。经过一段时间的高强度科学研究，北京大学第一医院和中国科学院过程所张欣团队的合作取得重大基础研究进展，在遗传性神经元核内包涵体病的动物模型基因治疗中观察到明显的疗效，目前采取的技术方法是中科院独创的自载体技术，价格便宜，是以前腺病毒载体治疗技术的几十分之一，普通人也可以用。目前研究达到了预期目的，接下来就要进行大动物研究而后进行临床研究工作。

目前的研究瓶颈并非技术问题，而是经费问题，希望有远见的药物研发企业能够和我们合作，推进临床研究工作，让我们的患者能够尽快获得治疗机会。这个病的研究别期望外国公司出手，这是中国人的病，国外极少有。